Sarepta Therapeutics获得新西兰批准其临床研究申请MRP-1005-101

Sarepta Therapeutics公司罕见疾病精确遗传医学领域的领导者（纳斯达克股票代码：SRPT）今天宣布，新西兰药品和医疗器械安全局Medsafe已批准其研究SPP-1005-101（也称为INSIGHTT）的临床试验申请（MTA）。Sarepta预计将于2026年第二季度启动SPP-1005（原名ARO-HTT）的首次人体临床试验。SPP-1005是一种用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性小干扰RNA（siRNA）治疗剂。

INSIGHTT是一项I期、多中心、剂量递增研究，将在约24名参与者中评估SRP-1005皮下给药的安全性和耐受性。SRP-1005利用先进的TfR 1（转铁蛋白受体蛋白1）方法，该方法使用单价片段抗原结合（fAb），旨在有效递送至中枢神经系统。皮下给药旨在避免转铁蛋白受体饱和并实现持续且强有力的穿过血脑屏障的渗透。SPP-1005的临床前数据表明，关键脑深层区域（包括壳核和尾状核以及颞叶和额叶皮质）具有显着蛋白质敲除的潜力。