欧盟专家组拒绝接种阿卡迪亚制药雷特综合症药物

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）通知阿卡迪亚制药公司。（纳斯达克股票代码：ACAD）在最近的CHMP口头解释后，对其曲非尼肽治疗雷特综合症的上市授权申请（MAA）投了反对票。

根据2月份CHMP投票结果，阿卡迪亚打算在CHMP正式通过后要求其重新审查该意见。

首席执行官凯瑟琳·欧文·亚当斯（Catherine Owen Adams）表示：“虽然负面趋势投票令人失望，而且不是我们所希望的，但我们相信，支持美国、加拿大和以色列批准曲非尼肽治疗雷特综合症的有力数据表明曲非尼肽可以带来有意义的好处。”

根据欧盟立法，申请人有权在收到意见后15个日历日内请求重新审查CHMP意见，然后在收到意见后60个日历日内提交重新审查请求的理由。

CHMP在收到这些理由后最多有60天的时间重新审查其意见。

2023年3月，FDA批准Adydia的Daybue（曲非尼肽）治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。

Daybue是第一种也是唯一一种获准治疗Rett综合症的药物，Rett综合症是一种罕见的遗传性神经和发育障碍，会导致运动技能和语言进行性丧失。雷特综合症主要影响女性。

2025年9月，阿卡迪亚制药公司于周三发布了其3期COMASS PWS试验的总体结果，该试验评估鼻内卡贝宫素（ACP-101）对普拉德-威利综合征（PWS）中吞噬过度患者的有效性和安全性。

鼻内卡贝催产素在研究的主要终点方面没有表现出与安慰剂相比有统计学上的显着改善，临床试验过度吞噬问卷（HQ-CT）从基线到第12周的变化，也没有表现出与安慰剂的分离。任何次要终点。

ACAD价格走势：根据Benzinga Pro数据，截至周二发布时，ACADIA Pharmaceuticals股价下跌6.12%，至24.53美元。

照片：Piotr Swat通过Shutterstock