REGENX比奥宣布超罕见MPS计划的监管更新

马里兰州罗克维尔2026年1月28日/美通社/ --REGENX比奥Inc.（纳斯达克：RGNX）今天宣布，在对一名I/II期研究中接受治疗的参与者的一例肿瘤（脑室内中枢神经系统肿瘤）进行初步分析后，美国食品和药物管理局（FDA）暂停了其用于治疗MPS I（也称为Hurler综合征）的研究性基因疗法RGX-111的临床试验。FDA还暂停了用于治疗MPS II（也称为亨特综合症）的RGX-121的临床试验，理由是产品、研究人群和临床研究之间的共同风险。

该病例是在对一名四年前接受脑池内RGX-111的无症状五岁参与者进行的常规脑部核磁共振检查中发现的。对切除肿瘤的初步遗传分析检测到与原癌基因（PLAG 1）过度表达相关的AAC载体基因组整合事件，已知原癌基因容易受到染色体重排。确定该严重不良事件是否与药物相关的调查正在进行中。因果关系尚未确定。受试者仍然没有症状，治疗医生注意到了积极的发育进步。接受RGX-111治疗的其他9名参与者和接受RGX-121治疗的32名参与者均未报告肿瘤证据。

REGENX比奥总裁兼首席执行官Curran Simpson表示：“我们对FDA决定暂停我们的RGX-121计划感到惊讶，而对RGX-111中这起单一且尚无定论的事件的调查仍在继续。”“这些都是单独的疗法，RGX-121在30多名接受治疗的患者（包括近七年前接受治疗的患者）中的积极安全性特征保持不变。患者安全是我们的首要任务，我们、我们的研究人员和患者社区对RGX-121的获益风险比仍然充满信心，并对关键试验中展示的有意义的疗效感到高度鼓舞。RGX-121为解决这个超罕见疾病群体中紧迫、重大未满足的医疗需求提供了机会，持续延迟意味着MPS II男孩的神经发育持续下降。"

REGENX比奥尚未收到完整的临床搁置函，并等待FDA的更多详细信息。

关于RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一种潜在的一次性基因疗法，用于治疗患有MPS II的男孩，旨在将艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因传递到中枢神经系统（中枢神经系统）。IDS基因在中枢神经系统细胞内的传递可以提供血脑屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞长期交叉纠正。RGX-121表达的蛋白质在结构上与正常I2 S相同。

RGX-121已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗（RMAT）称号，并获得欧洲药品管理局的高级治疗药品（ATMP）称号。

关于II型粘胞菌病（MPS II）MPS II或亨特综合症，是一种罕见的X连锁隐性疾病，由三体酶I2 S缺陷引起，导致糖胺聚糖（GK）（包括硫酸乙扑林（HS））在组织中积聚，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，包括中枢神经系统（中枢神经系统）。在严重的疾病中，可能会达到早期发育里程碑，但发育延迟在18至24个月内很明显。解决MPS II神经系统表现的特定治疗仍然是一个未满足的重大医疗需求。MPS II患者I2 S酶活性的关键生物标志物包括其代谢物CSF HS D2 S6，已被证明与该疾病的神经认知表现相关。

关于RGX-111 RGX-111旨在使用AAC 9载体将a-l-艾杜糖酸酶（IDUA）基因递送至中枢神经系统（中枢神经系统）。在中枢神经系统（中枢神经系统）细胞内递送IDua基因可以提供血脑屏障之外分泌IDua的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞长期交叉纠正。通过向大脑提供快速的IDUA输送，RGX-111可能有助于预防MPS I患者中发生的认知缺陷的进展。RGX-111已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证。

关于I型粘胞菌病（MPS I）MPS I是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，由线粒体酶阿尔法-L-艾杜糖酸酶（IDUA）缺陷引起，导致糖胺聚糖（GK）（包括硫酸乙扑林（HS））在组织中积聚，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，包括中枢神经系统（中枢神经系统）。这可能包括大脑中液体过度积聚、脊髓受压和认知障碍。估计每10万例新生儿中就有1例出现MPS I。目前MPS I的疾病修饰疗法包括骨髓干细胞移植（HKT）和静脉注射重组形式的人IDUA的酶替代疗法。然而，静脉内酶治疗并不能治疗MPS I的中枢神经系统表现，HSCI可能与临床上显着的发病率和死亡率相关。MPS I患者中IDua酶活性的关键生物标志物包括其代谢物硫酸乙扑（HS），已被证明与该疾病的神经认知表现相关。

关于REGENXBOP Inc. REGENX比奥是一家生物技术公司，其使命是通过基因疗法的治疗潜力改善生活。自2009年成立以来，REGENX比奥一直是AAC基因治疗领域的先驱。REGENX比奥正在推进罕见和视网膜疾病一次性治疗的后期管道，包括用于治疗杜氏疾病的RGX-202;用于治疗MPS II的NAVSUNLI和用于治疗MPS I的RGX-111，两者均与Nippon Shinyaku合作;和用于治疗干性AMD和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314），与艾伯维合作。数千名患者接受了REGENX比奥的AAC平台治疗，其中包括接受诺华ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奥的研究性基因疗法有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.REGENXBIO.com。

前瞻性陈述本新闻稿包括经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达信念、期望或意图，并通常伴随着传达预计未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“意图”、“期望”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“应该”、“会”或此类词语的变体或类似的表达。前瞻性陈述包括与REGENX比奥未来运营、临床试验、成本和现金流等相关的陈述。REGENX比奥根据其经验和对历史趋势、当前条件和预期未来发展的看法，以及REGENX比奥认为在当前情况下合适的其他因素，做出的当前预期和假设以及分析。然而，实际结果和发展是否符合REGENX比奥的预期和预测受到许多风险和不确定性的影响，包括招募、开始和完成的时间以及REGENX比奥、其许可证持有人和合作伙伴进行的临床试验的成功，开始和完成的时间以及REGENX比奥及其开发合作伙伴进行的临床前研究的成功，艾伯维或日本新屋付款的时机或可能性、任何优先审查凭证的货币化、新产品的及时开发和推出、获得和维护候选产品监管批准的能力、获得和维护候选产品知识产权保护的能力和技术、REGENX比奥运营的业务和市场的趋势和挑战，候选产品潜在市场的规模和增长以及服务这些市场的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素超出了REGENX比奥的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度报告和其他文件中的可比“风险因素”部分，这些内容已提交给美国证券交易委员会，并可在美国证券交易委员会网站WWW.SEC. GOV上查阅。本新闻稿中做出的所有前瞻性陈述均受到本文包含或提及的警示性陈述的明确限制。预期的实际结果或发展可能无法实现，即使基本实现，也可能不会对REGENX比奥或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并不是对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。请读者不要过于依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。除法律要求外，REGENX比奥不承担任何义务，并明确拒绝任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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