REGENXBIO表示，FDA在对I/II期研究中接受治疗的参与者中的单个肿瘤病例进行初步分析后，将临床暂停研究性基因治疗RGX-111用于治疗MPS I

REGENXBOP Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）在对其I/II期研究中接受治疗的受试者的一例肿瘤（脑室内中枢神经系统肿瘤）进行初步分析后，暂停了其用于治疗MPS I（也称为Hurler综合征）的研究性基因疗法RGX-111的临床试验。FDA还暂停了用于治疗MPS II（也称为亨特综合症）的RGX-121的临床试验，理由是产品、研究人群和临床研究之间的共同风险。

该病例是在对一名四年前接受脑池内RGX-111的无症状五岁参与者进行的常规脑部核磁共振检查中发现的。对切除肿瘤的初步遗传分析检测到与原癌基因（PLAG 1）过度表达相关的AAC载体基因组整合事件，已知原癌基因容易受到染色体重排。确定该严重不良事件是否与药物相关的调查正在进行中。因果关系尚未确定。受试者仍然没有症状，治疗医生注意到了积极的发育进步。接受RGX-111治疗的其他9名参与者和接受RGX-121治疗的32名参与者均未报告肿瘤证据。