Quoin Pharmaceuticals向日本厚生省提交QRx 003治疗Netherton综合症的孤儿药物指定申请

Quoin Pharmaceuticals Ltd.（纳斯达克股票代码：QNRx）（“Quoin”或“公司”）是一家专注于罕见和孤儿疾病的临床晚期特种制药公司，今天宣布，在与日本厚生省成功会面后，该公司已为其用于治疗内瑟顿综合症的主要候选产品QRx 003提交了孤儿药指定（ODD）申请。会上，厚生省确认QRx 003符合日本ODD和Fast Track监管审查的资格。如果获得批准，QRx 003将在Quoin的三个核心商业领土美国、欧盟和日本具有ODD地位。

厚生省的孤儿药物指定计划为旨在治疗、诊断或预防影响日本人数少于50，000人的罕见疾病的疗法提供孤儿地位。这一指定提供了某些好处，包括研发补贴、合格临床测试的税收抵免、减少厚生省申请费、优先审查和十年的市场独占权（如果获得批准）。QRx 003有望成为第一个获得批准的Netherton综合症治疗方法。