Sarepta说Elevidys在三年后减缓了Duchenne的进展

Sarepta Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：SRPT）周一发布了Elevidys（delandistrodene moxeparvovec-rokl）在杜氏肌营养不良症门诊患者中进行的EMBARK（研究SPP-9001-301）III期研究中接受第1部分治疗的患者的三年功能结果。

治疗三年后，与预先指定的倾向加权未治疗的外部对照组相比，接受EmbARK第1部分Elevidys的患者在所有关键运动功能指标（北极星动态评估（SSAA）、上升时间（TTR）和10米步行/跑步（10 MWR）方面表现出统计学显着、具有临床意义和持久的疗效。

Elevidys治疗组（n=52）在第三年的平均SSAA评分仍高于基线，而EC组（n=73）继续显示出预期的年龄相关下降低于基线评分。

与对照组相比，根据TTR测量，Elevidys组的疾病进展减慢了73%，根据10 MWR测量，疾病进展减慢了70%。

与对照组相比，第1部分中接受Elevidys治疗的患者在治疗三年后保持了显着更高水平的运动功能。

没有观察到新的治疗相关安全性信号。三年数据的分析正在进行中，其中包括接受交叉治疗的患者治疗两年后的功能结果。

Elevidys是唯一获得批准的杜兴基因疗法，迄今为止，该药物已在临床和现实环境中为全球1，200多名患者使用。

根据2025年11月公布的更新后的FDA标签，Elevidys可酌情适用于四岁及以上的非卧床个人。

作为2019年签署的合作协议的一部分，Sarepta正在与罗氏控股股份公司（OTC：RHHBY）合作，改变杜兴社区的未来，目标是使患有该疾病的人能够维持和保护他们的肌肉功能。

Sarepta负责Elevidys的美国监管审批、制造和商业化，而罗氏则负责管理美国以外的全球监管审批和分销，中盖制药在日本商业化领域处于领先地位。

2025年11月，美国食品和药物管理局（FDA）批准在Sarepta的ENDEAVOR队列8中给药（研究9001-103）。

队列8的目的是评估增强免疫抑制方案作为Elevidys治疗杜兴氏肌营养不良症的非移动性（无法行走的患者）患者的一部分的使用情况。

1月初，Sarepta报告称，第四季度产品收入初步为3.696亿美元，2025年全年为18.6亿美元。

Elevidys第四季度和2025年全年净产品收入分别达到1.104亿美元和8.987亿美元。

SRPT价格走势：根据Benzinga Pro数据，Sarepta Therapeutics股价在周一盘前交易中上涨5.06%，至22.20美元。

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