热门资讯> 正文
2026-01-26 20:37
四份摘要强调MIPLYPFA的临床数据和现实世界经验,接受演示,包括Caroline Hastings医学博士的口头演示
公司将举办有关C型尼曼-皮克病(NPC)诊断和治疗进展的卫星研讨会
佛罗里达州塞勒布拉廷,2026年1月26日(环球新闻)-- Zevra Therapeutics,Inc.(纳斯达克股票代码:ZVRA)(Zevra或该公司)是一家专注于为罕见疾病患者提供治疗的商业阶段公司,今天宣布,讨论与MIPLYPFA ®(arimoclomol)相关的数据和临床经验的四份摘要已被接受在第22届世界研讨会上发表。Caroline Hastings博士将在讲台演讲中展示MIPLYPFA在C型尼曼-皮克病(NPC)患者中四年的真实安全性和有效性数据。
海报展示包括美国抢先体验计划(BEP)的结果、多年亚组分析以及随机、安慰剂对照临床试验的疗效结果,进一步扩大了在儿科和成人NPC患者中描述MIPLYPFA的证据。此外,Zevra将举办一个非继续教育(Non-CE)赞助的卫星研讨会,重点关注NPC的诊断和治疗挑战。