Alterity瞄准24亿美元市场，主导药物进入第二阶段并迈向第三阶段

Alterity Therapeutics（（ASX：ASH，纳斯达克：ATHE）（“Alterity”或“公司”）是一家致力于开发神经退行性疾病的疾病修饰疗法的生物技术公司，今天向股东发出了一封信。

亲爱的股东们：

我们2025年的目标是成功完成第二阶段项目，调查我们的主要资产ATS 434在多系统萎缩（MCA）中的情况，并产生使我们能够进入第三阶段的数据。我们完成了这个任务，甚至还有一些任务。

2期试验的结果非常有利，数据表明该药物安全且耐受良好，并且在目前尚无批准的可用于患者的疾病改善治疗的适应症中具有强烈的功效信号。因此，Alterity充满了乐观情绪，我们现在专注于推动ATH 434迈向MCA的关键3期临床项目，并可能进入估计24亿美元的市场机会。

随着2026年的开始，Alterity有望实现几个临床和运营里程碑，这有可能大幅提高公司的价值，同时提升其在解决神经退行性疾病方面的顶级创新者中的地位。我很高兴与大家分享更多的细节，说明我们已经取得的成就和我们不久计划实现的目标。

努力为患有MCA的人提供第一种有意义的治疗

多系统萎缩（MCA）仍然是最严重、最进展性的神经退行性疾病之一，患者及其家人的选择有限。Alterity仍然致力于改变这些患者的结果。

在过去的一年里，我们将ATS 434推进到了第二阶段项目的最后阶段，在一系列疾病严重程度上取得了令人鼓舞且具有临床意义的结果。ATS 434与减缓多个独立临床终点的疾病进展相关，包括功能测量、活动度指标和直立性低血压症状（DSA的一个特别衰弱的特征）。重要的是，安全性特征与安慰剂相当，没有观察到与药物相关的严重或严重不良事件。

我们通过生物标志物、成像和自然史研究继续加深对MCA生物学的理解。这些努力强化了脑铁和a-突触核蛋白病理失调在推动疾病进展方面的核心作用。与此同时，我们澄清了ATS 434的作用机制如何与这种生物学相一致，并强调了早期干预以保护神经元功能的重要性。

这些结果为后期开发提供了坚实的基础，并在我们制定第三阶段规划和监管讨论时给我们带来了信心，使我们更接近为MPS患者提供可能成为第一种疾病改善疗法。

迈向第三阶段和潜在的未来商业化

继第二阶段计划成功后，我们现在专注于与FDA就第三阶段的关键临床和监管考虑事项保持一致，并预计于2026年中期举行第二阶段结束会议。此次会议的目标是最终确定第三阶段设计，包括患者选择、疗效和安全性终点以及分析结果的统计框架。

与此同时，我们一直在扩大内部和外部资源，包括临床和制造运营以及监管支持，以确保我们做好充分准备，按照FDA的指导启动关键试验计划。

当我们展望未来潜在的商业化时，我们将继续积极与医学界（包括领先的运动障碍和自主神经科医生）合作，以扩大我们对治疗MCA未满足的需求以及疾病修饰疗法所需的关键属性的理解。

我们很高兴地获悉，在商业评估期间接受咨询的医生看到了ATS 434的设计和活性的潜在优势，受访者指出抑制a-突触核蛋白聚集对于解决疾病的潜在病理学的重要性，正如由ATS 434的靶向作用机制所解决的那样。此外，这些医生一致认为，有希望的II期临床数据表明疾病进展减慢并稳定直立性低血压，这是MCA中管理最具挑战性的症状之一。

加强了我们的董事会和领导团队

2025年，我们加强了治理和领导结构，以支持Alterity实现下一阶段的增长。11月，我们很高兴任命Julian Babarczy为我们的新任董事会主席。Julian是一位经验丰富的公司董事和投资者，在澳大利亚企业和基金管理领域拥有超过20年的经验，在识别和支持一系列行业具有巨大潜力的新兴企业方面拥有良好的记录。此外，我还被任命为董事总经理，除了担任首席执行官的职责外，在我们为2026年未来的关键里程碑做准备时提供领导的连续性。

我们任命了一位新的投资者关系和传播主管，扩大了我们的领导团队，以继续扩大我们与新股东和现有股东的接触，发展我们与全球专业基金的关系，并制定更加协调的国际投资关系战略。此外，随着我们增加与潜在战略合作伙伴的业务发展活动，我们增加了一名新的企业战略和运营主管。

展望2026年

Alterity进入2026年，拥有全球MSA中最有前途的临床项目之一，越来越多的支持性科学证据，以及为患者和股东提供有意义价值的强化平台。今年的一个关键里程碑将是我们在2026年年中与FDA举行的第二阶段结束会议，这是启动我们关键的第三阶段研究之前的最后一个监管步骤。与此同时，我们预计这一年将是出版物、会议演示和扩大外部活动的活跃年份。

总而言之，2026年我们有三个关键目标： 1)最终确定我们的监管策略，以启动我们在MCA中进行的ATH 434的III期试验; 2)深化我们在医疗、倡导、投资者和合作伙伴社区的外部参与;以及 3)构建可扩展的增长，包括专注于扩大我们的知识产权保护。

这是Alterity成长和发展的一个非常激动人心的时刻，上周在旧金山举行的摩根大通年度医疗保健会议上举行的一系列富有成效的会议就证明了这一点。本人谨此感谢员工的努力，以及股东的持续支持，我们相信二零二六年将是充满活力和创造价值的一年。我们仍然致力于改善患有使人衰弱和毁灭性神经退行性疾病的人们的生活的使命。

真诚的，David Stamler，医学博士首席执行官