欧盟委员会批准Ionis Pharmaceuticals和Otsuka Pharmaceuticals的Dawnzera（Donidalorsen）用于常规预防12岁及以上患者复发性遗传性血管性水肿

该批准是基于III期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果，其中DAWNZERA在多种疾病指标中表现出积极结果，包括平均每月HAE发作率的显著和持续降低，在OASISplus开放标签扩展研究中，一年时总体平均每月发作率降低94%。DAWNZERA通过皮下自动注射器自我给药，每四周或八周一次。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，涉及身体各部位（包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙）严重肿胀（血管性水肿）的反复发作。据估计，HAE影响全球约50，000人中约有1人。

DAWNZERA于2025年8月获得美国食品和药物管理局批准，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作。大冢拥有将DAWNZERA带给欧洲和亚太地区的患者的独家权利。获得该批准后，Ionis有资格获得1500万美元的里程碑付款，以及高达产品净销售额30%的分层特许权使用费。