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Dyne Therapeutics宣布日本厚生省授予泽莱肯·巴斯瓦生孤儿药物称号,用于治疗1型肌强直性肌肉营养不良症

2026-01-20 20:31

- Zelecycle basivarsen(z-basivarsen)在正在进行的ACHIEVE临床试验中证明了多项临床指标的持续功能改善-

- 预计将于2026年第二季度初完成ACHIEVE注册扩展队列的招募-

马萨诸塞州沃尔瑟姆2026年1月20日(环球新闻)-- Dyne Therapeutics,Inc.(纳斯达克股票代码:DYN)是一家专注于为遗传驱动的神经肌肉疾病患者提供功能改善的临床阶段公司,今天宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予zelecycle basivarsen(z-basivarsen)孤儿药称号,用于治疗强直性肌营养不良症1型(DM 1)。Z-basivarsen目前正在DM 1个体的1/2期ACHIEVE临床试验中进行评估。

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