Fortress Biotech宣布FDA批准其ZYCUBO治疗儿科患者门克斯病

堡垒生物技术公司（纳斯达克股票代码：F贝洛）（“Fortress”）及其控股子公司塞浦路斯治疗公司（塞浦路斯治疗公司）。（“塞浦路斯”）今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已批准ZYCUBO®（组胺酸铜，原名CUTX-101）用于治疗儿科患者的门克斯病。

2023年12月，Sentynl Therapeutics，Inc.（“Sentynl”），美国- Zydus Lifesciences Limited（“Zydus Group”）全资拥有的生物制药公司全面负责塞浦路斯CUTX-101的开发和商业化。与FDA批准相关，发布了罕见儿科疾病优先审查通知书（PPV），根据与Sentynl的交易，该通知书将转移到塞浦路斯。塞浦路斯还有资格从Sentynl获得ZYCUBO净销售额的分层特许权使用费以及高达1.29亿美元的总开发和销售里程碑。

门克斯病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由ATP 7A基因编码的铜转运蛋白ATP 7A突变引起。门克斯病患者生来就无法吸收膳食铜，从而导致铜穿过血脑屏障的运输受损，而且到目前为止，美国还没有批准的治疗方法。ZYCUBO®是一种组氨酸铜的皮下注射制剂，可恢复门克斯病患者的铜稳态并维持铜水平。