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2026-01-13 05:16
- SGT-212已获得FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药称号-
-1b期CLARCON试验第一名参与者的给药已经完成,初步数据预计将于2026年下半年发布,具体取决于参与者的入组情况-
马萨诸塞州查尔斯顿,2026年1月12日(环球新闻网)-- Solid Biosciences Inc.(纳斯达克股票代码:SLDB)(“公司”或“Solid”)是一家开发治疗神经肌肉和心脏疾病的精确遗传药物的生命科学公司,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SGT-212孤儿药称号,用于治疗弗里德赖希的共济失调(FA)。此外,今天早些时候,该公司报告称,第一位参与者已接受CLARCON给药,这是一项1b期、首次人体临床试验,旨在评估SGT-212治疗FA的效果。