PTC Therapeutics在摩根大通年度医疗保健会议上提供最新消息

- Strong Sepience ™（Sepiapterin）继续推出，未经审计的第四季度全球收入为9250万美元-

- 未经审计的2025年产品和特许权使用费总收入约为8.23亿美元，超出指导-

- 2026年产品收入指导为7 - 8亿美元，同比增长19 - 36%-

- 截至12月31日，现金头寸约为19.4亿美元-

新泽西州沃伦2026年1月12日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：PTCT）今天提供了公司进展及其2026年展望的最新情况。马修·B克莱因，医学博士，PTC首席执行官将于2026年1月12日星期一（太平洋标准时间）上午9：00/美国东部时间中午12：00在摩根大通2026年医疗保健会议上举行的公司演讲中讨论这些更新。

克莱因博士说：“2025年对于PTC来说是非常成功的一年，Sepience的初步监管批准和全球推出的强劲开局凸显了这一点。”“2026年，我们期待继续Sevience的推出势头，推进我们创新的早期计划，并使公司实现现金流收支平衡。"

主要企业亮点

未经审计的2025年财务业绩

PTC正在最终确定2025财年的财务业绩。上述信息基于2025年全年的初步未经审计信息和管理估计，但前提是PTC的财务结算程序完成。Evrysdi特许权使用费收入估计基于内部估计和2025年12月交易后Evrysdi特许权使用费的待会计处理。

2026年财务指南对于2026年全年，PTC预计：

非GAAP财务指标在本新闻稿中，PTC的财务业绩和财务指导是根据GAAP并使用某些非GAAP财务指标提供的。特别是，非GAAP财务指标不包括非现金、基于股票的薪酬费用。这些非GAAP财务指标是作为GAAP中报告的财务指标的补充而提供的，因为管理层在评估和识别运营趋势时使用这些非GAAP财务指标。管理层认为，这些非GAAP财务指标对投资者和PTC财务报表的其他用户有用，因为它们为PTC的历史和预测运营业绩以及公司未来前景提供了更大的透明度。非GAAP财务措施不能替代根据GAAP编制的财务措施。非GAAP财务指标与各自最接近的等效GAAP财务指标的量化对账如下表所示。

PTC Therapeutics，Inc

GAAP与非GAAP的对账预计2026年全年研发和SG & A费用（单位：百万）

范围低端

高端范围

预计GAAP研发和SG & A费用

$

775

$

815

减：预计非现金、股票补偿费用

95

95

预计非GAAP研发和SG&A费用

$

680

$

720

缩写：

DMZ：杜兴肌肉萎缩症英足总：弗里德赖希共济失调FDA：美国食品和药物管理局GAAP：公认会计原则HD：亨廷顿氏症NDA：新药申请nmDMZ：无义突变杜氏肌营养不良症PKU：苯丙酮尿症研发：研发SG & A：销售、一般和行政

关于PTC Therapeutics，Inc. PTC是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化临床差异化药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供益处。PTC创新以识别新疗法和在全球商业化产品的能力是推动对强大且多元化的变革性药物管道投资的基础。要了解有关PTC的更多信息，请访问www.ptcbio.com并在Facebook、Instagram、LinkedIn和X上关注我们。

更多信息：

投资者：Ellen Cavaleri +1（615）618-6228 ecavaleri@ptcbio.com

媒体：Jeanine Clemente +1（908）912-9406 jclemente@ptcbio.com

前瞻性声明本新闻稿包含1995年私人证券诉讼改革法案所指的前瞻性声明。本新闻稿中包含的所有陈述，除历史事实陈述外，均为前瞻性陈述，包括在“2026年财务指导”标题下提供的信息，包括（i）2026年产品总收入指导和（ii）2026年GAAP和非GAAP研发和SG&A费用指导，以及有关以下内容的陈述：PTC的未来预期、计划和前景，包括临床试验和研究的预期时间、数据的可用性、监管提交和回复、与监管机构的会议、商业化以及与其产品和候选产品有关的其他事项; PTC的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本;以及管理目标。其他前瞻性陈述可以通过“指导”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“意图”、“可能”、“目标”、“潜在”、“将”、“会”、“可能”、“应该”、“继续”、“目标”和类似表达来识别。

由于各种风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与其前瞻性陈述中所表达或暗示的结果存在重大差异，包括与以下相关的风险：与第三方付款人就PTC产品或PTC商业化或未来可能商业化的候选产品进行定价、覆盖范围和报销谈判的结果;对Sepience的期望，包括任何监管提交和潜在的批准、商业化以及PTC可能有义务支付的销售里程碑和或有付款的潜在实现; PTC维持Translarna在巴西、俄罗斯和其他地区治疗nmDMZ的营销授权的能力;欧盟委员会采纳人用药品委员会（CHMP）对Translarna的负面意见对其他监管机构的影响; PTC使用研究041结果的能力，该研究是一项Translarna治疗nmDMZ的随机、18个月、安慰剂对照临床试验，随后进行了18个月的开放标签扩展，以及其国际药物注册研究，以支持Translarna在美国获得上市批准，用于治疗nmDMZ;研究人员是否同意PTC对临床试验结果及其在Translarna试验的全部临床数据的解释;对PTC与诺华制药公司就votoplam治疗亨廷顿氏症的许可和合作协议的期望，包括其获得开发的权利，监管和销售里程碑、诺华的利润分成和特许权使用费支付、临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性以及监管提交和回应，包括潜在的加速批准;对Upstaza/Kebilidi的期望，包括商业化、制造能力、以及PTC可能有义务支付的销售里程碑和或有付款的潜在实现;对甘草的期望，包括临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性，以及监管提交和回应以及潜在的批准和其他事项;对在PTC的SM合作下Evrysdi商业化的期望;对Tegsedi和Waylivra商业化的期望;重大业务影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响;税收和其他法律、法规、税率和政策的变化; PTC产品和候选产品的合格患者群和商业潜力; PTC的科学方法和总体开发进展; PTC履行其租赁协议条款规定义务的能力; PTC现金资源的充足性及其在未来为其可预见和不可预见的运营费用和资本支出获得足够融资的能力;以及PTC 10-K表格年度报告的“风险因素”部分中讨论的因素，以及PTC向SEC提交的其他文件中不时提交的对这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。

与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。不保证任何产品将在任何地区获得或保持监管批准，或证明在商业上取得成功，包括Sepience、Translarna、Emflaza、Upstaza、Kebilidi、Evrysdi、Tegsedi或Waylivra。

本文包含的前瞻性陈述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或本新闻稿发布之日后发生的其他情况，法律要求除外。

查看原创内容：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-update-at-jp-morgan-annual-healthcare-conference-302658410.html

来源：PTC Therapeutics，Inc.