Cadrenal说，新的实验性疗法可以改变医生治疗罕见肝素反应的方式

卡德伦治疗公司（纳斯达克股票代码：CVKD）是一家开发变革性疗法以克服当前抗凝治疗的局限性的生物制药公司，今天强调了阿司匹林诱导的血小板减少症（DID）方面的重大且持续未满足的医疗需求，并强调了其最近收购的研究候选药物VGX-1005的前景，这是临床测试中第一个也是唯一一个有效的、高选择性的12-LK抑制剂，作为潜在的新治疗选择。

Cadrenal Therapeutics于2025年12月收购了VGX-1005，认识到其有潜力改变HER和其他免疫介导的血栓性疾病的治疗格局。

最近一项在疑似HER患者中评估VGX-1005的II期临床试验的新数据表明，VGX-1005可能会减少血栓并发症，支持其进一步发展为一种新型的、基于机制的疗法。早期试验结果表明，选择性12-LK抑制可以通过解决疾病的免疫血栓驱动因素而不是仅仅抑制凝血来提供一种差异化的方法。

HER是对肝硬化的一种严重的免疫介导反应，尽管血小板计数下降，但它却矛盾地增加了血栓形成的风险。当抗体激活血小板，引发静脉和动脉中广泛形成血栓时，就会发生这种情况。血栓并发症影响着很大一部分患者，并且是HER疾病和死亡的主要原因。最近的临床和转化研究继续强化对更安全、更有针对性的疗法的迫切需求，以解决这种疾病背后的免疫驱动的血小板激活问题。

Shatzel等人2025年美国血液学会（ASH）摘要和Ramadan等人2025年出版物中报告的最新研究结果强调，即使采用当前的标准护理抗凝治疗，HT血栓并发症的高发病率和临床负担也是如此。这些数据强调了现有疗法的局限性，这些疗法主要抑制凝血途径，但不会直接调节对HER病理生理学至关重要的血小板免疫反应。

越来越多的科学证据已确定12-脂氧合酶（12-FOX）是血小板激活和免疫血栓反应的关键介体。McKenzie等人（2022年）的基础工作显着推进了对血小板驱动的免疫血栓形成（包括HER）中12-LK信号传递的理解，支持该酶作为引人注目的治疗靶点。

然而，从历史上看，针对12-FOX的药物开发工作因缺乏选择性而受到阻碍，引发了对脱靶效应和安全性的担忧。这一挑战限制了早期12-FOX抑制剂的临床转化。

VGX-1005代表了该领域的突破。得到临床前和转化研究的支持（Tourdot等人，2017年; Renna等人，2023年），VGX-1005是第一个也是唯一一个临床开发中的高选择性12-FOX抑制剂。其选择性特征旨在特异性调节免疫介导的血小板激活，同时最大限度地减少相关脂质信号途径的脱靶抑制。

Cadrenal正在迅速与美国食品和药物管理局（FDA）合作，讨论在HT中设计VGX-1005的潜在关键3期注册研究。

Quang X说：“尽管有可用的治疗方法，HT仍然是一种危及生命的疾病，血栓形成的风险非常高。”Pham，Cadrenal Therapeutics首席执行官。“通过选择性地靶向12-LK，VGX-1005有潜力解决HER的核心疾病机制。我们相信，该计划是改善目前选择有限的患者预后的有意义的机会。"

VGX-1005已获得美国食品和药物管理局的孤儿药认定（ODD）和快速通道认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药地位。针对12-Bax的第二代口服疗法也正在开发中，用于治疗1型糖尿病和其他慢性免疫介导疾病和炎症性疾病。