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2026-01-12 19:32
宾夕法尼亚州马尔科姆2026年1月12日(环球新闻网)-- Ocugen,Inc.(Ocugen或该公司)(纳斯达克股票代码:OCGN)是失明疾病基因疗法领域的先驱生物技术领导者,今天宣布在皇家眼科学院出版的同行评审杂志《自然眼》上发表了OCU 410 ST的积极I期GARDian 1试验结果,OCU 410 ST是其治疗Stargardt病的新型修饰基因疗法。
该出版物《治疗Stargardt病的新型修饰基因疗法:1阶段GARDian 1 Trial Insights》由Arshad M撰写。Khanani,医学博士、硕士,FASRS,Sierra Eye Associates临床研究主任和奖学金主任,内华达大学里诺医学院临床教授; Lejla Vajzovic,医学博士,FASRS,眼科学教授,杜克大学医学院CME眼科学主任; Benjamin A.巴卡尔,医学博士,博士。视网膜顾问、美国视网膜研究基金会总裁兼创始人、亚利桑那大学医学院临床助理教授;以及Ocugen研究人员Murthy Chavali博士和Huma Qamar博士。该出版物报告了首次在早期至晚期Stargardt病患者中评估OCU 410 ST的人体I期试验的全面12个月安全性、耐受性和探索性疗效数据。
1期GARDian 1试验证明了支持OCU 410 ST临床开发的强大疗效和安全性结果:
主要发现包括:
Stargardt病是遗传性视网膜变性最常见的形式,在美国和欧洲总共影响了超过10万人。该疾病的特征是视网膜色素表皮中有毒脂褐素积聚引起的光感受器变性,导致进行性中央视力丧失。目前,这种毁灭性疾病还没有获得批准的治疗方法,这代表着严重的医疗需求未得到满足。