Akebia Therapeutics给药Praliciguat治疗活检证实的局灶性节段性肾小球硬化症的2期临床研究的第一位参与者

Akebia Therapeutics®公司（纳斯达克：AKBA）是一家旨在改善受肾病影响的人们生活的生物制药公司，今天宣布，第一位患者已在普拉西瓜（praliciguat）的2期临床试验中接受了给药，普拉西瓜是一种每日一次口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，正在评估其治疗活检证实的FSGs（一种罕见的肾病），并计划评估其在未来在其他罕见的足细胞病中的使用情况。

这项II期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究旨在评估普利西泮在活检证实的FGS成人中的疗效和安全性。大约60名已经接受最大耐受剂量的血管紧张素转化酶抑制剂（ACE i）或血管紧张素受体阻滞剂（ARB）的患者将以1：1的比例随机接受普瑞西泮或安慰剂，为期24周的治疗期。双盲期结束后，所有参与者将在研究的开放标签部分额外接受24周的praliciguat。主要终点定义为第24周测量的尿蛋白与肌萎缩比（UPCR）较基线的变化。次要终点定义为第24周部分缓解的患者百分比（测量为UPCR下降40%且UPCR<1.5克/克）。