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2026-01-05 21:17
索莱诺治疗公司(Soleno)(纳斯达克股票代码:SL NO)是一家开发治疗罕见疾病的新型疗法的生物制药公司,今天宣布在同行评审的《临床内分泌学与代谢杂志》(JMBE)上发表文章。这篇题为“二氮嗪胆碱缓释片治疗Prader-Willi综合征:一项随机、双盲、安慰剂对照、戒断期研究”的论文详细介绍了VYKAT™ XR(也称为二氮嗪胆碱缓释片或DCCR)在4岁及以上患有Prader-Willi综合征(PWS)的儿童和成人中进行的16周随机戒断研究(C602-RWP)的结果。该论文可以在此处在线访问。
这项随机停药期研究是全面的3期临床项目的关键部分,该项目确定了VYKAT XR的有效性和安全性,并支持其获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,作为第一种也是唯一一种治疗PWS患者吞噬过度的治疗方法。该临床项目包括127名参与者,其药物暴露时间超过400年,其中包括连续治疗近六年的个人。