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2026-01-05 20:32
箭头制药公司(纳斯达克:ARWR)今天宣布,加拿大卫生部已发布合规通知(NOC),授权REDEMPLO™(plozasiran),一种小干扰RNA(siRNA)药物,作为饮食的辅助药物,以减少患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人的甘油三酯,标准甘油三酯降低疗法对他们来说是不够的。FCS是一种严重、罕见的疾病,其特征是甘油三酯水平可能比正常水平高10至100倍,导致发生急性、复发性和潜在致命性胰腺炎的风险显著增加。FCS仍然被广泛诊断不足,估计全球每百万人中有1至13人受到影响,但在加拿大法属部分地区的发病率约为100倍。REDEMPLO是第一个也是唯一一个获得加拿大卫生部批准的用于FCS患者的siRNA药物,可以在家中自我管理,每三个月皮下注射一次。今天的授权是在美国最近批准REDEMPLO之后,箭头继续努力增加全球FCS患者的护理机会。