Protalix BioTherapeutics致股东的信

以色列卡米尔，2026年1月5日/美通社/ -- Protalix BioTherapeutics，Inc. (NYSE美国人：PLX）是一家专注于发现、开发、生产和商业化治疗具有重大未满足需求的罕见疾病的创新疗法的生物制药公司，今天宣布了总裁兼首席执行官多罗尔·巴山（Dsor Basshan）向股东发布的以下最新消息。

亲爱的Protalix股东：

展望2026年，我们仍然专注于与合作伙伴一起为高需求罕见疾病患者打造不断增长、盈利的业务和创新渠道。

该计划的核心要素是我们为不受控制的痛风患者开发PRX-115。我们1期试验的临床数据表明，PRX-115提供了快速、持久的降尿酸作用，耐受性良好，支持其作为有意义的差异化治疗选择的潜力。流行病学分析证实，全球范围内的痛风发病率持续上升，美国的发病率在过去二十年中显着上升。1，2尽管有可用的治疗方法，但由于治疗局限性和依从性差，很大一部分患者仍然无法控制。3，4未控制的痛风是一种高需求，高价值适应症和PRX-115有潜力提供差异化的临床特征，并具有快速起效和持久的利尿激素控制。PRX-115从我们的内部管道中出现，作为可能的商业化第三种分子。

与此同时，我们正在加强对罕见肾脏疾病的战略关注，通过创新和合作伙伴关系建立肾脏管道--首先是PRX-119，作为一种用于治疗炎症和纤维化的长效DNase I。

这一举措反映了我们的信念，即继续为面临高度未满足需求的复杂疾病的患者提供有意义的治疗，同时建立持久的长期价值。通过我们的合作伙伴进行商业执行仍然是我们短期价值和长期增长的核心驱动力。

商业执行和市场定位

去年全年，我们与合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases在美国和美国主要市场取得了一致的业绩，在治疗法布里病方面取得了坚实的Elfabrio®上市执行。核心指标，包括美国、欧盟和其他地区的治疗患者数量和市场份额，继续按照计划跟踪。

我们未来的销售额将继续由Elfabrio通过我们的合作伙伴Chiesi在美国和美国以外的主要市场进行支撑。最近的收购进一步验证了我们对Fabry市场的信心，5全球Fabry市场预计到2030年将达到约34亿美元。我们相信，Elfabrio将在同一时期占据15%至20%的市场份额。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）于2025年11月发布的关于Elfabrio拟议的每四周2 mg/kg（E4 W）给药方案的否定意见正在进行重新审查，预计2026年第一季度将有上诉结果。这一努力反映了Chiesi和Protalix共同致力于通过提供更灵活的给药选择来扩大患者可及性。重要的是，该过程不会影响现有的双周标签，该标签保持完整。

我们还期待Elelyso®在我们与辉瑞公司的长期合作的支持下做出稳定而持久的贡献。并通过与巴西卫生部下属机构Fundação Oswaldo Cruz（Fiocruz）的合作继续提供支持。这些既定的收入来源有助于巩固我们的运营弹性。

管道战略和进展

前瞻性陈述由于本新闻稿中的陈述并非严格意义上的历史性陈述，所有此类陈述均为前瞻性的，并根据1995年私人证券诉讼改革法案的安全港条款做出。术语“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“可以”、“继续”、“可能”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”和其他类似含义的词语或短语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述受到已知和未知的风险和不确定性的影响，可能导致实际未来经验和结果与所做的陈述存在重大差异。这些陈述基于我们当前对未来结果的信念和期望。药物发现和开发涉及高度风险，临床试验的最终结果可能与临床试验的初步结果不同。可能导致重大差异的因素包括：与Elfabrio®商业化相关的风险（pegunigalsidase alfa-iwxj），我们批准用于治疗法布雷病成人患者的产品;与Elfabrio的市场接受度、竞争、报销和监管行动相关的风险，包括因FDA对该产品的批准中包含的黑框警告而导致的风险;由于以色列对加沙地带的哈马斯恐怖组织、黎巴嫩真主党、控制也门部分地区的胡塞武装、伊朗和其他国家的军事行动，我们的业务可能会中断，包括某些监管机构和我们的某些供应商、合作伙伴的业务中断，被许可人、临床试验中心、经销商和客户，以及当前敌对行动将导致更大地区冲突的风险;与我们的其他产品和候选产品（如果获得批准）的监管批准和商业成功相关的风险;与我们对我们的产品和候选产品的预期市场相关的风险;我们的临床前研究和临床试验的开始或完成失败或延迟，这可能是由几个因素造成的，包括：患者招募速度低于预期;不可预见的安全性问题;剂量问题的确定;临床试验期间缺乏有效性;无法令人满意地证明非劣效于已批准的治疗;医学研究者和机构审查委员会无法或不愿意遵循我们的临床方案;和/或无法在治疗期间或治疗后充分监测患者;我们向FDA、EMA或其他卫生监管机构提交的其他候选产品的任何申请的批准延迟或可能被拒绝，包括要求重新审查CHMP就Elfabrio拟议的2毫克/公斤体重输注E4 W给药方案发布的负面意见，以及与审查过程相关的其他风险;与我们的现金和现金等值物以及短期银行存款的数量和充足性相关的风险;与我们可能在公共或私募股权或债务市场进行的任何交易相关的风险，以筹集资金以资助未来的研发活动、一般和行政费用以及运营资金;与全球形势和事态发展相关的风险，例如新的或增加的关税、新的贸易限制、供应链挑战、通货膨胀环境和劳动力市场紧张以及银行业的不稳定，这可能会对我们的业务、运营和筹集额外融资的能力产生不利影响（如果需要并按照我们可接受的条款）;与我们评估和追求战略合作伙伴关系相关的风险;我们的临床试验结果不支持申请人的风险b声称安全性或有效性，并且我们的候选产品不会产生预期的效果或将与不良副作用或其他意外特征相关;与我们管理与合作者、分销商或合作伙伴（包括但不限于辉瑞和Chiesi）关系的能力相关的风险;与我们宣布或发布的临床试验的中期、顶级或初步数据变更相关的风险;与Fiocruz遵守供应和技术转让协议项下的采购义务相关的风险，这可能对我们产生重大不利影响，也可能导致该协议的终止;重大诉讼的风险，包括生命科学领域常见的股东诉讼;我们对第三方服务和用品提供商表现的依赖，包括但不限于临床试验服务;开发我们正在开发的药物平台和产品的固有风险和不确定性;其他公司开发竞争疗法和/或技术的影响;与我们向辉瑞供应药品相关的风险;潜在的产品责任风险，以及确保足够水平的相关保险范围的风险;侵犯第三人的可能性-一方的专利或其他知识产权以及获得涵盖我们产品和流程的专利以及成功执行我们知识产权的不确定性针对第三方;与美国或其他地方医疗保健法律、规则和法规变化相关的风险;以及我们向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他因素。本新闻稿中的声明仅于本新闻稿之日有效，我们不承担任何更新此信息的义务，法律可能要求的除外。

凭借商业基础和成熟的合作伙伴的补充，我们正在推进专门建立的研发管道，以应对尚未满足的医疗需求的重大市场机会。我们不受控制的痛风和罕见肾病项目与投资不断增长、疾病患病率不断上升和有意义的治疗差距的领域保持一致，使我们能够将资金部署到我们认为有潜力带来可观长期回报的举措上。

PRX-115治疗未控制的淋病

关注罕见肾脏适应症（临床前项目）

随着我们扩大产品组合，我们正在执行以罕见肾脏疾病为中心的重点战略，利用我们的平台优势和多元化的模式组合来满足高度未满足的需求。

展望：建立持久增长和长期价值

Protalix进入2026年，通过我们的合作伙伴实现了盈利的商业业务，并针对高未满足需求的领域建立了重点管道。我们相信，这一基础限制了下行风险，同时保留了显著的上行潜力，因为我们执行我们的临床项目，扩大我们的商业足迹，并寻求可以加速影响和规模的战略合作伙伴关系。

我们的优先事项仍然是一致的：

我们充满信心、承诺并坚定不移地致力于为患者、合作伙伴和股东创造长期价值。

我代表整个Protalix团队感谢您的持续信任和支持。

真正属于你的，

多罗·巴尚（Dsor Basan）总裁兼首席执行官

关于Protalix BioTherapeutics，Inc. Protalix是一家生物制药公司，专注于罕见疾病创新疗法的发现、开发、生产和商业化。Protalix研究、开发并目前生产了两种酶替代疗法，目前可在多个市场上使用。这些疗法是通过Protalix专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx®表达的重组治疗蛋白。ProCellEx是一种独特的基于植物细胞的系统，使Protalix能够以工业规模的方式生产重组蛋白质，而无需接触哺乳动物细胞。Protalix是第一家获得美国食品和药物管理局（FDA）批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司。Protalix已授权给辉瑞公司用于治疗戈谢病的taliglucerase alfa，Elelyso®的全球开发和商业化权利，但Protalix保留全部权利的巴西除外。

Protalix已与Chiesi FarmPharmaceuticals S.p.A.合作用于Elfabrio®的全球开发和商业化，该药物于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的批准。Protalix的开发管道包括两种针对成熟制药市场的重组治疗蛋白的专有版本：PRX-115，一种植物细胞表达的重组聚乙二醇化尿路磷酸酶，用于治疗不受控制的痛风;和PRX-119，一种植物细胞表达的长效DNase I，用于治疗NET相关疾病。如需了解更多信息，请访问www.protalix.com。

投资者联系人Mike Moyer，LifeSci Advisors董事总经理+1-617-308-4306 mmoyer@lifesciadvisors.com

1 Punzi L，Scagnellato L，Galozzi P，等.痛风：一年回顾2025.临床实验大黄醇。2025;43（5）：799-808. [2]杨文，王文. 2025年牙痛统计数据与事实。健康运河。发布于2023年11月28日。3美国关节炎基金会。数百万美国人与牙痛作斗争：治疗坚持性的持续挑战。发布于2025年2月21日。4 Kraugh N、Worsfold A、Oladapo A等人。美国不受控制的痛风患者的疾病负担。ISCOR 2024;海报HSD 103。5正如2025年12月19日宣布的那样，BioMarin Pharmaceutical同意以48亿美元收购Amicus Therapeutics，获得Galafold®（米加司他）--一种治疗法布里病的领先口服疗法--以及Amicus的Pompe疗法特许经营权（链接至新闻稿此处）

徽标-https://mma.prnewswire.com/media/999479/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg

查看原创内容：https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-letter-to-stockholders-302652582.html

来源：Protalix BioTherapeutics，Inc.