Protalix押注于2026年推出新药，押注于淋病和罕见肾脏疾病

Protalix BioTherapeutics，Inc (NYSE：PLX）是一家专注于发现、开发、生产和商业化治疗具有重大未满足需求的罕见疾病的创新疗法的生物制药公司，今天宣布了总裁兼首席执行官Dsor Basan向股东发布的以下最新消息。

亲爱的Protalix股东：

展望2026年，我们仍然专注于与合作伙伴一起为高需求罕见疾病患者打造不断增长、盈利的业务和创新渠道。

该计划的核心要素是我们为不受控制的痛风患者开发PRX-115。我们1期试验的临床数据表明，PRX-115提供了快速、持久的降尿酸作用，耐受性良好，支持其作为有意义的差异化治疗选择的潜力。流行病学分析证实，全球范围内的痛风发病率持续上升，美国的发病率在过去二十年中显着上升。1，2尽管有可用的治疗方法，但由于治疗局限性和依从性差，很大一部分患者仍然无法控制。3，4未控制的痛风是一种高需求，高价值适应症和PRX-115有潜力提供差异化的临床特征，并具有快速起效和持久的利尿激素控制。PRX-115从我们的内部管道中出现，作为可能的商业化第三种分子。

与此同时，我们正在加强对罕见肾脏疾病的战略关注，通过创新和合作伙伴关系建立肾脏管道--首先是PRX-119，作为一种用于治疗炎症和纤维化的长效DNase I。

这一举措反映了我们的信念，即继续为面临高度未满足需求的复杂疾病的患者提供有意义的治疗，同时建立持久的长期价值。通过我们的合作伙伴进行商业执行仍然是我们短期价值和长期增长的核心驱动力。

商业执行和市场定位

去年全年，我们与合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases在美国和美国主要市场取得了一致的业绩，在治疗法布里病方面取得了坚实的Elfabrio®上市执行。核心指标，包括美国、欧盟和其他地区的治疗患者数量和市场份额，继续按照计划跟踪。

我们未来的销售额将继续由Elfabrio通过我们的合作伙伴Chiesi在美国和美国以外的主要市场进行支撑。最近的收购进一步验证了我们对Fabry市场的信心，5全球Fabry市场预计到2030年将达到约34亿美元。我们相信，Elfabrio将在同一时期占据15%至20%的市场份额。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）于2025年11月发布的关于Elfabrio拟议的每四周2 mg/kg（E4 W）给药方案的否定意见正在进行重新审查，预计2026年第一季度将有上诉结果。这一努力反映了Chiesi和Protalix共同致力于通过提供更灵活的给药选择来扩大患者可及性。重要的是，该过程不会影响现有的双周标签，该标签保持完整。

我们还期待Elelyso®在我们与辉瑞公司的长期合作的支持下做出稳定而持久的贡献。并通过与巴西卫生部下属机构Fundação Oswaldo Cruz（Fiocruz）的合作继续提供支持。这些既定的收入来源有助于巩固我们的运营弹性。

管道战略和进展

凭借商业基础和成熟的合作伙伴的补充，我们正在推进专门建立的研发管道，以应对尚未满足的医疗需求的重大市场机会。我们不受控制的痛风和罕见肾病项目与投资不断增长、疾病患病率不断上升和有意义的治疗差距的领域保持一致，使我们能够将资金部署到我们认为有潜力带来可观长期回报的举措上。

PRX-115治疗未控制的淋病

关注罕见肾脏适应症（临床前项目）

随着我们扩大产品组合，我们正在执行以罕见肾脏疾病为中心的重点战略，利用我们的平台优势和多元化的模式组合来满足高度未满足的需求。

展望：建立持久增长和长期价值

Protalix进入2026年，通过我们的合作伙伴实现了盈利的商业业务，并针对高未满足需求的领域建立了重点管道。我们相信，这一基础限制了下行风险，同时保留了显著的上行潜力，因为我们执行我们的临床项目，扩大我们的商业足迹，并寻求可以加速影响和规模的战略合作伙伴关系。

我们的优先事项仍然是一致的：

我们充满信心、承诺并坚定不移地致力于为患者、合作伙伴和股东创造长期价值。

我代表整个Protalix团队感谢您的持续信任和支持。

真正属于你的，

多罗·巴尚（Dsor Basan）总裁兼首席执行官