基因疗法：5只生物科技股追逐360亿美元奖金

代表Avant Technology Inc.发布

不列颠哥伦比亚省温哥华，2026年1月2日/美通社/ --股权内幕新闻评论--由于对针对遗传性疾病的治疗需求不断增长，到2032年，基因治疗市场将飙升至365.5亿美元[1]。仅今年12月，FDA就批准了三种变革性细胞疗法，标志着活医学从实验概念转向商业现实的拐点[2]。恢复性生物学的这场革命定义了Avant Technology，Inc.的管道。（OTCQB：AVAI）、Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克：VRTX）、CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）、Prime Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）和马德里加尔制药公司（纳斯达克股票代码：MDGL）。

到2034年，细胞和基因治疗行业预计将达到396.1亿美元，复合年增长率为17.98%，因为精确疗法可以解决以前无法治疗的遗传性疾病[3]。病毒载体递送方面的制造突破现在正在实现这些疗法的可规模生产，推动投资者押注功能性治愈而不是终身症状管理的资本流入[4]。

Avant科技公司（OTC四分卫：AVAI）正在开发针对糖尿病、衰老和慢性病的基于细胞的疗法，使用专有的封装技术，保护转基因治疗细胞免受免疫排斥。该公司通过两家战略合资企业运营，专注于应对庞大的全球健康市场。

第一家是Insuinova，Inc.，是与SGAustria Pte的合作伙伴。有限公司，Avant正在开发1型和胰岛素依赖型2型糖尿病的治疗方法。该方法的核心是细胞封装技术，该技术允许基因修饰的胰岛素产生细胞在体内长期存活，而不容易受到任何免疫系统的攻击。这解决了一个根本问题，即历史上需要患者终身服用具有严重副作用的免疫抑制药物。

Avant Technology首席执行官Chris Winter表示：“细胞封装改变了再生医学领域的游戏规则。”“通过与SGAustria合作，我们确保我们共同开发的任何转基因胰岛素产生细胞都能在体内长期茁壮成长，并提供恢复自然葡萄糖控制和显着改善患者生活质量的潜力。这项技术不仅最大限度地减少了免疫排斥等风险，而且还防止了细胞逃逸或肿瘤形成等潜在并发症，使其成为安全和可扩展的糖尿病治疗的基石。"

糖尿病市场代表着一个巨大的机会。根据国际糖尿病联合会的数据，全球有5.89亿人患有1型和胰岛素依赖型2型糖尿病，预计到2050年将达到8.53亿人。SGAustria的Cell-in-a-Box®技术在转基因细胞周围创建了保护屏障，保护它们免受任何免疫反应的影响，同时允许营养物质、氧气和胰岛素自由通过。

Avant的第二家合资企业Klothonova与总部位于新加坡的Alanova合作开发抗衰老疗法和治疗年龄相关疾病的药物，这些药物使用过表达Klotho蛋白的转基因人类细胞恢复循环α-Klotho水平。梅奥诊所的研究表明，a-Klotho水平下降与动脉硬度、内皮功能障碍和血管硬化有关。

这两个合资项目都将利用由代表数十年发展的50多份出版物支持的细胞封装平台。潜在市场跨越多个治疗领域：到2033年，全球阿尔茨海默病市场预计将达到328亿美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，肾病影响全球8.5亿人。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）在美国血液学会年会上首次介绍了患有严重镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血的5-11岁儿童的CASGEVY数据。在针对BCD的III期CLIMB-151研究中，所有4名患者在经过充分随访后均至少连续12个月摆脱了血管阻塞性危象，最长的无VOC持续时间接近两年。在TDT的III期CLIMB-141研究中，所有6名可评估患者在至少12个月内实现了输血独立性。

卡门·博齐奇医学博士说：“这些结果是有史以来首次针对5-11岁ASD儿童进行基因治疗的临床数据，再次证明了CASGEVY的变革潜力。”Vertex全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官。“随着5-11岁年龄组的给药完成，并且专员针对该人群的CASGEVY国家优先事项已到位，我们很高兴能在明年上半年开始提交全球监管备案。"

Vertex预计将于2026年上半年启动针对5-11岁年龄段的全球监管提交，优先级收件箱可能会将审查加速至1-2个月。

CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）宣布了其正在进行的临床试验的积极I期数据，该试验评估了CTS 310（一种针对ANGPTL 3的研究性体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法），证明了单疗程静脉输注后循环ANGPTL 3和脂质的剂量依赖性、持久性降低。在最高剂量下，患者的ANGPTL 3平均降低了73%（最大89%），三酸酯平均降低了55%（最大84%），低密度脂蛋白胆固醇平均降低了49%（最大87%）。在基线TG升高超过150毫克/分升的患者中，在治疗剂量下观察到平均降低60%。

医学博士Naimish Patel说：“我们首次证明，单疗程体内CRISPR治疗可以安全、持久地降低ANGPTL 3，从而导致具有临床意义的三酸甘油脂和低密度脂蛋白降低。”CRISPR Therapeutics首席医疗官。“这些数据为CTS 310和我们更广泛的心血管基因编辑组合的持续发展提供了强有力的支持。"

CTS 310耐受性良好，没有出现治疗相关的严重不良事件，也没有出现3级或更高级别的肝转移酶变化，CRISPR Therapeutics正在将该疗法推进到1b期临床试验，优先考虑严重高胆固醇血症和混合性血脂异常。

马德里加尔制药公司（纳斯达克：MDGL）在美国肝脏疾病研究协会会议上展示了新的两年数据，证明Rezdiffra（resmetirom）显着改善了补偿性MASH肝硬化患者的肝脏硬度、纤维化生物标志物和临床显着门静脉高压风险的标志物。在一项检查更晚期补偿性MASH肝硬化（血小板计数<100，000/µL）患者的新分析中，Rezdiffra证明了多项成像测试和生物标志物的改善。患者的肝脏硬度平均分别降低-7.9千帕和-6.4千帕，到第二年，三分之二的患者的Baveno CSPH风险评分变得较低。

医学博士David Soergel说：“MASH肝硬化的肝脏相关死亡风险高出42倍，因此迫切需要一种批准的治疗方法来保护患者免于进展到不良结果。”马德里加尔制药公司首席医疗官。“Madrigal决心率先治疗补偿性MASH肝硬化，我们目前正在对该人群进行一项全面招募的III期结果研究。"

该公司的3期MAEStro-NASH UTCOMES试验正在评估Rezdiffra在补偿性MASH肝硬化中的作用，Rezdiffra目前已在美国和欧洲获批用于治疗患有中度至晚期纤维化的MASH。

Prime Medical（纳斯达克：PRME）宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了PM 359的1/2期临床数据，PM 359是其治疗p47 phox慢性炎症的研究性自体骨髓干细胞产品，证明了Prime Editor技术的首次人体安全性和有效性。到第30天，两名患者均实现了中性粒细胞快速植入，其中二氢罗丹明阳性中性粒细胞为69%和83%，远远超过了临床获益的20%阈值，稳定的活性表明长期重建的骨髓干细胞得到了纠正。两名患者均未出现新的CGD相关并发症，其中一名患者停止了美沙拉秦治疗，但没有出现疾病爆发。

“这些首次在人类中使用的数据的发布凸显了Prime Editor作为下一代治疗平台的承诺，该平台能够为患者带来有意义的益处，并且可以在临床规模上制造和交付，”医学博士Mohammed Asmal说，博士，Prime Medical首席医疗官。“除了证明早期临床疗效外，这些结果还为Prime Editor的安全性特征以及相对于其他基因编辑技术的潜在优势提供了重要见解。"

PM 359没有具有临床意义的不良事件，所有观察到的毒性均与基于白苏平的条件处理一致。结果支持Prime Editor的机制，该机制不会诱导双链断裂，因为骨髓干细胞可能比其他基因编辑方法更好地耐受。

马德里加尔制药公司（纳斯达克：MDGL）在美国肝脏疾病研究协会会议上展示了新的两年数据，证明Rezdiffra（resmetirom）显着改善了补偿性MASH肝硬化患者的肝脏硬度、纤维化生物标志物和临床显着门静脉高压风险的标志物。在一项检查更晚期补偿性MASH肝硬化（血小板计数<100，000/µL）患者的新分析中，Rezdiffra证明了多项成像测试和生物标志物的改善。患者的肝脏硬度平均分别降低-7.9千帕和-6.4千帕，到第二年，三分之二的患者的Baveno CSPH风险评分变得较低。

医学博士David Soergel说：“MASH肝硬化的肝脏相关死亡风险高出42倍，因此迫切需要一种批准的治疗方法来保护患者免于进展到不良结果。”马德里加尔制药公司首席医疗官。“Madrigal决心率先治疗补偿性MASH肝硬化，我们目前正在对该人群进行一项全面招募的III期结果研究。"

该公司的3期MAEStro-NASH UTCOMES试验正在评估Rezdiffra在补偿性MASH肝硬化中的作用，Rezdiffra目前已在美国和欧洲获批用于治疗患有中度至晚期纤维化的MASH。

资料来源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-need-to-know/

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