Denali分享罕见疾病治疗的1/2期结果，因为FDA审查加速批准

德纳利治疗公司（纳斯达克股票代码：DNLI）今天宣布，在2026年1月1日出版的《新英格兰医学杂志》上发布了其研究性下一代酶替代疗法（ERT）tividenofusp alfa（DNL 310）的开放标签1/2期临床试验的结果，该试验用于治疗亨特综合症（粘液链球菌病II型，或MPS II）。美国食品和药物管理局（FDA）正在对tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA）进行优先审查，该申请得到了这些数据的支持，Denali正在寻求加速批准。FDA预计将于2026年4月5日对tividenofusp alfa BLA做出决定。

MPS II是一种限制生命的髓鞘储存病，由艾杜糖酸2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，该酶是分解称为糖胺聚糖（LGA）的复合糖所需的。在MPS II患者中，GAs在全身（包括大脑）的细胞中积聚，导致器官和组织从年轻时就开始受到渐进性损害。MPS II发生在不同的疾病严重程度上，大约三分之二的人出现进行性神经认知衰退（神经元病MPS II）。目前的疗法无法穿过血脑屏障，因此缺乏解决疾病对认知能力和行为影响的潜力。