Ultragenyx-Mereo骨药试验令人失望，股价触及52周低点

Ultragenyx制药公司根据Benzinga Pro的数据，纳斯达克股票代码：RARE）和Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克股票代码：MREO）的股价周一触及52周低点。

Mereo BioPharma及其合作伙伴Ultragenyx透露了司鲁尤单抗（UX 143）在成骨不全症（OI）中的3期Orbit和Cosmic研究的结果。

成骨不完美症（OI）包括一组影响骨代谢的遗传性疾病。OI中的胶原蛋白突变会导致骨脆性增加，从而导致骨折率高。

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两家公司周一在一份新闻稿中表示，与安慰剂或双磷酸盐相比，两项研究均未就年化临床骨折率降低的主要终点取得统计学意义。

这两项研究均实现了与对照药物相比骨矿物质密度（BMI）改善的次要终点。未观察到安全性特征发生变化。

Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil Kakkis表示：“考虑到我们第二阶段研究的有希望的数据，我们对这些结果感到惊讶和失望……”“我们继续探索数据，以更深入地了解调查结果。”

在Orbit研究中，与安慰剂相比，参与者的骨密度出现了统计学上显着且实质性的改善，其水平与研究2期部分观察到的治疗效果一致。

这些骨密度变化并没有伴随着年骨折率的相应降低，安慰剂组的骨折率较低。

在儿科Cosmic研究中，与Orbit入组的患者相比，患者的基线骨折率要高得多。

在这一年轻患者人群中，与接受双磷酸盐治疗的患者相比，接受司曲舒单抗治疗的患者的年骨折率下降相关，但这种下降并不具有统计学意义。

Ultragenyx正在对这两项研究的数据进行额外分析，包括骨折以外的其他骨骼健康和临床终点，以根据这些数据的总体情况评估该计划的下一步行动。

Ultragenyx正在评估其计划运营，并将立即定义和实施大幅削减费用。

Kakkis博士继续说：“虽然我们对这些结果感到失望，但我们继续从四种获批产品中获得商业收入，并为未来的转型一年做好准备，可能会推出两种近期基因疗法，并在Angelman综合征中进行关键的3期读出。

价格走势：周一公布时，Ultragenyx制药股价下跌43.96%，至19.16美元。根据Benzinga Pro的数据，该股正创52周新低。Mereo BioPharma Group股价下跌89.32%。

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