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2025-12-29 20:33
泽夫拉治疗公司(纳斯达克GS:ZVRA)(Zevra或公司)是一家专注于为罕见疾病患者提供治疗的商业阶段公司,今天宣布,该公司已与Unifar签署了独家扩大准入分销协议,Unifar是一家总部位于爱尔兰的制药服务提供商,在全球仓储、分销和供应链管理方面拥有良好的成功记录。该协议使尼曼-匹克C型病(NPC)患者能够获得MIPLYPFA ®(arimoclomol),在欧洲以外的选定地区获得报销的指定患者供应。
NPC是一种极其罕见的、无情的进展性遗传性疾病,会导致过早死亡。MIPLYPFA与麦格司他联合使用,是唯一一种被证明可以通过解决NPC的潜在病理来阻止疾病进展的治疗方法,在第12周的第一次评估中观察到改善,并且持续效果超过五年。