FDA批准Agios药物治疗地中海贫血相关贫血

美国食品和药物管理局（FDA）周二批准了Agios Pharmaceuticals，Inc. s（纳斯达克股票代码：AGIO）Aqvesme（mitapivat），一种口服丙酮酸酶（PK）激活剂，用于治疗患有阿尔法或β地中海贫血（一种影响血红蛋白产生的罕见血液疾病）成人的贫血。

凭借这一批准的适应症，Aqvesme成为FDA批准的唯一治疗非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血贫血的药物。

FDA的批准是基于全球随机、双盲、安慰剂对照的ARIGIZE和ARIGIZE-T 3期试验的结果，这些试验分别针对非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成人。

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共有452名代表现实世界地中海贫血人群的患者参加了试验。

CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期试验满足了所有主要和关键次要疗效终点，证明与安慰剂相比，Aqvesme可以改善贫血和一项关键的生活质量指标，包括显着降低输血负担和显着改善血红蛋白和疲劳。

在AQUGIZE和AQUGIZE-T 3期试验中，5名接受Aqvesme治疗的患者出现了提示肝细胞损伤（HCI）的不良反应，其中2名患者需要住院治疗。

这些不良反应发生在暴露的前六个月内，停用Aqvesme后，肝功能检查有所改善。

为了降低HCP的风险，Aqvesme只能通过Aqvesme REMS（FDA批准的风险评估和缓解策略（REMS）计划）获得。

Aqvesme REMS计划要求在首次AQVESME给药前进行肝脏检查，此后每四周进行一次，持续24周，然后根据临床指征进行肝脏检查。

由于Aqvesme REMS计划，mitapivat将在美国以Aqvesme品牌上市，用于治疗地中海贫血症。

米他匹瓦特将继续在美国以Pyrukynd（米他匹瓦特）的名称上市，用于治疗PK缺乏症，不需要REMS计划。

在美国以外，米他维在获得批准的地区将继续以Pyrukynd的名称销售，以治疗其PK缺乏症和地中海贫血适应症，并在目前接受监管审查的地区获得批准后将保留该名称。

Agios预计，在Aqvesme REMS计划实施后，Aqvesme将于2026年1月下旬在美国上市。

AGIO Price Action：根据Benzinga Pro数据，Agios Pharmaceuticals股价在周三盘前交易中上涨9.80%，至27.00美元。

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照片由Tada Images通过Shutterstock提供