Sangamo Therapeutics开始向FDA滚动提交BLA，寻求加速批准Isaralgene Civavavovec或ST-920，用于治疗成人法布里病的研究性基因疗法

STAAR研究表明，该研究中所有给药患者在52周时的平均年化估计的小球过滤率（BEP）斜坡均为正值，美国食品和药物管理局（FDA）已同意将其作为支持加速批准途径的终点

硫柳汞继续表现出良好的安全性和耐受性特征

Sangamo预计将于2026年第二季度根据加速批准途径完成生物许可申请（BLA）提交

加利福尼亚州里士满2025年12月18日（环球新闻）-- Sangamo Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）是一家基因组医学公司，已开始向FDA滚动提交BLA，寻求加速批准Isaralgene civaparvovec（ST-920），这是一种全资研究性基因疗法，用于治疗患有法布里病的成人。

滚动提交允许FDA持续提交并审查已完成的BLA模块，而不是等待一次提交整个BLA。