Gain Therapeutics报告早期帕金森病研究显示，治疗90天后大脑生物标志物有所改善

Gain Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（“Gain”，或“公司”），一家临床阶段的生物技术公司，领导下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天首次提供证据证明帕金森病（PD）患者脑脊液（CSF）中的葡萄糖脑苷脂酶（GCase）底物减少。

CSF中GluSph减少是脑中GCase活性增加的指示

接受GT-02287治疗90天后，所有CSF中葡萄糖神经激素（GluSph）水平升高的个体均表现出大幅下降，恢复到健康个体中观察到的水平。重要的是，在CSF中观察到的GluSph变化是这项1b期研究预先指定的探索性终点。GluSph升高是GCase功能障碍的标志，已被证明会增加阿尔法突触核蛋白的聚集并损害神经元的线粒体功能和其他细胞内过程。

Gain Therapeutics总裁兼首席执行官Gene Mack对结果发表评论称：“我们对GT-02287活动和中枢神经系统目标参与的生物标志物证据感到兴奋。据我们所知，GT-02287是第一个证明PD患者CSF中GluSph减少的GCase调节剂，提供了大脑GCase增强的下游证据。此外，我们相信大脑GluSph水平的降低将对神经元健康产生直接影响，并转化为临床上可观察到的改善。"

Mack先生继续说道：“由于资本状况足以为1b期延期结束和2026年底的运营提供资金，我们期待在2026年3月的AD/PD™会议上对该研究进行更长时间的随访，观察GT-02287治疗对继续参加九个月延期的参与者MDS-CLARS评分的影响，并确定早期功能改善的一些轶事迹象的持久性。"

GT-02287 1b期研究

正在进行的1b期研究的第1部分（90天给药）已经结束。1b期研究招募了21名参与者; 19名参与者完成了90天的给药期，15名（79%）选择继续参加该研究的9个月扩展（第2部分）部分，预计将于2026年9月结束。

与2025年10月国际帕金森病和运动障碍大会上提交的初始1b期数据一致，GT-02287在预计治疗范围内的血浆暴露下，在90天给药期间总体上仍然具有良好的耐受性。数据监测委员会（DMC）建议继续进行1b期研究，不做任何变更。

GT-02287上即将举行的虚拟KOL活动

Gain Therapeutics将举办一场网络研讨会“了解帕金森病中的GCase Substrates：生物标志物和疾病修饰的观点，将GT-02287 1b期临床研究中的新兴生物标志物数据置于背景下”，由主要意见领袖Roy Alcalay医学博士出席理学硕士，和彼得·兰斯伯里博士，美国东部时间2026年1月6日星期二上午10：00讨论今天宣布的结果并主持问答环节。有关该活动的更多详细信息将在靠近活动的地方在单独的新闻稿中发布。要注册，请点击此处。