加拿大卫生部批准Alnylam的AMVUTTRA治疗ATTR心肌病

Alnylam Canada ULC很高兴宣布加拿大卫生部已发布授权AMVUTTRA®的合规通知（NCO）（vutrisiran）用于治疗患有野生型或遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性成年患者的心肌病（wtATTR或hATTR淀粉样变性）。1批准扩大了AMVUTTRA®的适应症，它现在成为加拿大卫生部授权的第一种也是唯一一种RTI治疗方法，用于治疗TTR淀粉样变性的心肌病表现和成人患者的1期或2期多发性神经病变遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性2

心肌病伴wtATTR或hATTR淀粉样变性（也称为ATTR-CM）是一种破坏性、进行性和最终致命的疾病，影响全球30多万人。3，4在加拿大，由于症状往往与其他疾病相关，因此该疾病未得到充分认识和诊断。5 ATTR-CM无法治愈，这是由错误折叠的甲状腺素运载蛋白（TTR）纤维（畸形蛋白质）沉积引起的，这些纤维主要在心脏和身体的其他地方堆积。这使得心脏更难将血液泵送到全身，这可能会造成不可逆转的损害，并导致心力衰竭。6 ATTR-CM患者的预期寿命目前为诊断后两到五年，这凸显了早期准确检测对减缓疾病进展的重要性。7