FibroGen赢得FDA治疗血液疾病的孤儿药物地位Roxadustat

FibroGen公司纳斯达克股票代码：FGEN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿产品开发办公室已授予roxadustat孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。

“授予roxadustat治疗MDS的孤儿药指定强调了这一适应症的重大治疗差距，并强调了患者对可以提供持久反应的额外方便治疗的需求，”FibroGen首席执行官Thane Wettig说。“Roxadustat在3期MATTHERHORN试验的事后分析中显示了高输血负担患者亚组的输血独立性的改善，该试验及其良好的耐受性和口服给药途径有能力将其与目前的二线治疗区分开来。我们的团队正在完成该患者人群的3期方案，并将于2025年第四季度提交给FDA。"

在美国，大约有58，000名患者被诊断患有LR-MDS，其中85%患有贫血。骨髓增生综合症患者的贫血与心血管并发症的风险增加和输血需求有关。输血依赖患者的并发症发生率较高，生活质量下降。目前的一线治疗导致不到50%的患者能够独立输血，缓解通常是暂时的，二线及以上治疗的选择有限。在3期MATERHORN试验的事后分析中，与安慰剂相比，罗沙杜他在输血负担高的患者中表现出输血独立性益处。

FDA孤儿药指定授予旨在治疗、诊断或预防影响美国人数少于20万的罕见疾病的药物。指定的好处可能包括免除某些FDA费用、对合格临床开发的财务激励以及药物批准后在美国七年的市场独占权。