FDA批准BioCryst的NDA，用于使用每日一次ORLADEYO口服微丸制剂对2至<12岁患有遗传性血管性水肿的儿科患者进行预防性治疗

-ORLADEYO现在是第一个也是唯一一个针对2岁及以上HAE患者的有针对性的口服预防性治疗- -口服微丸制剂提供了对儿童友好的给药方法--APeX-P的每月发作率早期且持续降低-

北卡罗来纳州研究三角公园，2025年12月12日（环球新闻网）-- BioCryst Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：BCRX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），用于使用每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）口服微丸制剂，用于2至<12岁患有遗传性血管性脑性脑病（HAE）的儿科患者的预防性治疗。

HAE通常出现在儿童时期，大约40%的HAE儿童在5岁时首次发作。由于该疾病不可预测、使人衰弱和可能危及生命的性质所产生的身体表现和心理社会影响，HAE可能会严重损害正常的日常生活。到目前为止，针对12岁以下人群的唯一有针对性的治疗选择是静脉内或皮下注射，这对于患有HAE的年轻患者及其护理人员来说可能会带来负担。