FDA批准UPLIZNA®用于患有全身性重症肌无力症的成年人

UPLIZNA为gMG患者提供深度持久的症状控制和每年两次给药 *

首个也是唯一一个在抗AChR和抗MuSK Ab+ gMG中获得批准的CD 19靶向B细胞疗法

加利福尼亚州托桑奥克斯2025年12月11日/美通社/ --安进公司（纳斯达克股票代码：AMGN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）用于治疗抗乙氧胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪蛋白酶（MuSK）抗体阳性的成人泛发性重症肌无力（gMG）。该批准为患者提供了一种新的靶向治疗选择，在最初两剂负荷剂量后，每年只需注射两剂，就有可能长期控制疾病。

“这一批准标志着gMG患者的重大进步，”医学博士杰伊·布拉德纳（Jay Bradner）说，安进公司研发执行副总裁。“通过选择性地靶向CD 19阳性B细胞，UPLIZNA提供了一种新的治疗方法，可以解决疾病的生物学根本原因。UPLIZNA每年服用两次，具有持久的功效，帮助人们应对可能影响日常功能的衰弱症状，包括呼吸、说话和视觉困难。"

gMG是一种罕见的、不可预测的、慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯，并可能导致肌肉无力波动。1 -3该疾病被认为主要由AChR和MuSK自身抗体驱动，这些抗体由CD 19 + B细胞产生，特别是浆母细胞和一些浆细胞。1 -3重症肌无力影响约80，000至100，美国000人4，5

UPLIZNA用于gMG的批准得到了重症肌无力Inebilumab试验（MNT）的数据的支持，该试验是最大的包括AChR+和MuSK+患者的3期生物学研究，也是第一个成功将类固醇减量纳入其方案的研究。基线时服用类固醇的患者从第4周开始减量，到第24周达到每天5毫克的泼尼龙。到第26周，87.4%服用UPLIZNA的患者和84.6%服用安慰剂的患者将类固醇剂量减少至每天5毫克或更少。6

医学博士理查德·J·诺瓦克（Richard J. Nowak）表示：“UPLIZNA在26周时在AChR+和MuSK+患者中均表现出强大的疗效，MNT中AChR+患者的病情在52周内持续改善。”MS，耶鲁大学重症肌无力诊所全球首席研究员兼主任。“MNT还独特地要求逐渐减少类固醇，因为认识到长期使用类固醇会增加疾病的总体负担。此次批准为gMG带来了新的一流方法，扩大了临床医生和患者的治疗选择。"

第26周，与安慰剂相比，UPLIZNA的重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分差异为1.9分（-4.2 vs. -2.2; p<0.0001）。6 AChR+患者亚组的益处持续到第52周（gMG III期试验最长的随机对照期），并对AChR+进行探索性分析UPLIZNA与安慰剂组相比，MG-ADL的患者差异为2.8分（-4.7 vs-1.9; 95%CI：-3.9至-1.7）。6

美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官萨曼莎·马斯特森（Samantha Masterson）表示：“治疗罕见和慢性疾病可能意味着面临不可预测的复发症状和严格的治疗计划。”“这次批准标志着一个重要的里程碑，它提供了持久的疗效和给药时间表，为患有全身性重症肌无力的人提供维持剂量之间六个月的无治疗时间。"

这是UPLIZNA的第三个适应症，该药物此前于2020年6月获得FDA批准用于治疗患有抗水通道蛋白4（AQP 4）抗体阳性视神经脊髓谱系障碍（NMOSD）的成年患者，并于2025年4月用于治疗患有免疫球蛋白G4相关疾病（IgG 4-RD）的成年患者。

gMG最常见的不良反应是头痛和输注相关反应。7

安进致力于支持gMG患者并帮助合适的患者获得UPLIZNA。需要支持、工具或资源的患者和护理人员可以联系安进在您身边。

* 两次初始负荷剂量后。

关于重症肌无力Inebilumab试验（MNT）MNT是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验（NCT 04524273），旨在评估UPLIZNA在成人gMG中的有效性和安全性。该试验招募了238名gMG成年患者，其中190名AChR+患者和48名MuSK+.6患者

筛选和随机化时的资格标准包括美国重症肌无力基金会（MGFA）对II、III或IV疾病的分类，MG-ADL评分在6至10之间，超过50%的该评分归因于非眼部项目，或MG-ADL评分至少为11，重症肌无力（QMG）定量评分至少为11.6分参与者必须接受稳定剂量的类固醇和/或非类固醇免疫抑制治疗（或两者兼而有之）随机化时。6

主要终点是合并研究人群第26周MG-ADL评分较基线的变化。6关键次要终点包括合并研究人群QMG评分较基线的变化; AChR+队列和MuSK+队列第26周MG-ADL评分较基线的变化;以及AChR+队列和MuSK+队列第26周QMG评分较基线的变化。6 MNT还包括可选的三年开放标签治疗期。

MNT的主要发现包括：6

主要终点：

关键次要终点：

其他探索性终点：

MG-ADL量表，评估gMG对gMG典型影响的8种体征或症状日常功能的影响。每个项目都采用4分制进行评估，其中0分代表功能正常，3分代表丧失执行该功能的能力。MG-ADL总评分范围为0至24，评分越高表示损伤越严重。

QMG评分是一个由13项组成的分类分级系统，主要通过评估肌肉无力来量化衡量疾病损害。每个项目都采用4分制进行评估，其中0分代表无损伤弱点，3分代表严重损伤弱点。可能的总评分范围从0到39，评分越高表示损伤越严重。

关于泛发性重症肌无力（gMG）gMG是一种罕见的、不可预测的、慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯，并可能导致波动性肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视觉受损。1 -3

大约85%的重症肌无力患者患有全身型或gMG。8，9全球gMG的患病率和发病率正在增加。9美国有80，000至100，000名重症肌无力患者4，5大约85%的重症肌无力患者具有可检测的抗AChR抗体，约7%的人具有可检测到的MuSK抗体。10全球患病率估计为每100，000人中2-36例。11该疾病更常见于年轻女性（20-30岁）和50岁及以上的男性。9，11

B细胞是gMG发病机制的核心。人们认为这种疾病主要由AChR和MuSK自身抗体驱动，这些抗体由CD 19 + B细胞（特别是浆母细胞和一些浆细胞）产生。这些抗体靶向并破坏神经肌肉接头中的关键蛋白质。1 -3

关于UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体（Ab），可导致导致潜在疾病过程的关键细胞（产生自身抗体的CD 19 + B细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）的靶向和持续消耗。UPLIZNA在gMG中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。在两次初始输注后，患者每六个月需要一剂UPLIZNA。

UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）美国适应症

适应症UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）适用于成人患者，用于治疗：抗水通道蛋白4（AQP 4）抗体阳性视神经脊髓谱系障碍（NMOSD）;免疫球蛋白G4相关疾病（IgG 4-RD）;抗乙氧胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪蛋白（MuSK）抗体阳性（Ab+）泛发性重症肌无力（gMG）。

重要安全性信息

适用症UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）禁忌用于有UPLIZNA危及生命的输液反应、活动性乙型肝炎感染或活动性或未经治疗的潜伏性结核病史的患者。

警告和注意事项

不良反应

请参阅UPLIZNA®完整的处方信息。

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来源：安进