Rhythm Pharma打击Chord，早期PWS试验结果显示出希望

节奏制药公司（纳斯达克股票代码：RYTM）股价周四走高，此前该公司分享了其在普拉德-威利综合征（PWS）患者中进行的塞特梅拉诺肽探索性试验的初步结果。

PWS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是婴儿期肌肉无力和进食困难。随之而来的可能是永不满足的饥饿和从童年开始的严重肥胖倾向。

PWS还涉及发育迟缓、智力障碍、行为问题和身体特征，例如身材矮小。

Rhythm招募了18名患者。为期52周的试验仍在进行中。

塞特梅拉诺肽治疗在第3个月（n=8）和第6个月（n=5）时显示出潜在的治疗益处，可以降低PWS患者的BMI和过度吞噬（极度饥饿）。

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截至11月14日截止日期，初步结果的亮点包括：

该公司还宣布计划将塞特梅拉诺肽推进到普华永道的第三阶段注册试验。但这取决于第二阶段试验的成功完成。

Rhythm还宣布，它已经在MC 4 R激动剂RM-718的1期试验中启动了D部分。它将招募多达20名PWS患者。Rhythm预计将于2025年12月筛查这项为期26周的RM-718开放标签试验的第一名患者。

今年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics Inc. s（纳斯达克股票代码：SL NO）Vykat XR（二氮嗪胆碱）缓释片，用于治疗患有PWS的成人和儿童的吞噬过度症。

价格走势：截至周四收盘，RYTM股价上涨14.24%，至119.69美元。

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图片：Shutterstock