加拿大PTC Therapeutics表示加拿大卫生部批准Sepience治疗患有苯丙酮尿症的儿童和成人

- 广泛标签包括所有年龄组和全系列PKU亚型-

多伦多，2025年12月10日/CNW/ - PTC Therapeutics Canada ULC宣布，加拿大卫生部已批准Sepience ™（Sepiapterin）用于治疗患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成人。该批准包括广泛标签，用于治疗1个月及以上患有Sepiapterin反应性PKU的成人和儿童高苯丙氨血症（HPA）。

加拿大卫生部的批准是基于III期APHENITY试验的显著疗效和安全性以及APHENITY长期扩展研究中治疗效果的持久性证据。

Sepience现已在加拿大上市。Sepience最近获得了美国食品和药物管理局的批准，并获得了欧盟委员会的上市授权。