超越传统药物：针对难以治疗疾病的新型平台

代表Avant Technology Inc.发布

BC省温哥华2025年12月9日/美通社/ -- Equity Insider News评论-随着基因疗法和mRNA平台的突破性批准，传统制药策略正在屈服，通过精确干预针对以前无法治疗的罕见疾病[1]。集成人工智能诊断工具的医疗保健系统现在将疗法与个人遗传谱匹配，而不是通过反应性症状管理来治疗广泛人群[2]。五家处于这一融合地位的公司包括Avant Technology，Inc.（OTCQB：AVAI）、Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）、CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）、Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）和Schrödinger，Inc.（纳斯达克股票代码：SDGR）。

跟踪精准医学扩张的市场分析师预计，随着基因组驱动的治疗方法从传统小分子手中夺取市场份额，到2034年，该行业将从2025年的1190亿美元增长到4710亿美元[3]。包括寿命研究计划和伴随诊断的加速监管途径在内的机构动力为开发人员解决遗传性疾病和代谢功能障碍创造了有利的条件[4]。

Avant科技公司（OTC四分卫：AVAI）大大加强了对其铅开发计划的临床验证，宣布梅奥诊所新发表的一项研究强化了“长寿蛋白”$\Alpha$-Klotho在血管健康中的关键作用。这项发表在《美国心脏协会杂志》上的研究表明，β-Klotho水平下降与动脉硬度、内皮功能障碍和血管硬化之间存在密切相关。这些临床数据为Klothonova提供了紧急的科学支持，Klothonova是该公司与新加坡细胞疗法先驱Thomanova成立的50/50合资企业，该公司正在开发一种基于细胞的疗法，旨在可持续地恢复循环$\Alpha$-Klotho水平使用转基因人类细胞。

Avant Technology首席执行官Chris Winter表示：“越来越多的科学文献，包括梅奥诊所的这项新研究，证实$\Alpha$-Klotho是衰老和长寿的主要调节者。”“$\阿尔法$-Klotho与年龄相关的下降与一系列慢性疾病有关，当Klotho水平恢复时，这些疾病似乎可以逆转。我们的包封细胞治疗方法有可能成为真正的游戏规则改变者--不仅有利于心血管健康，而且有利于总体健康长寿。"

这一科学验证加速了Klothonova最近与Klothea Bio，Inc.获得的变革性全球独家许可背后的动力。该协议授予合资企业开发、制造和商业化Klothea Bio专有Klotho生产细胞的全球权利。这些细胞将使用Thomanova临床验证的Cell-in-a-Box®技术进行封装，以创建能够持续、局部输送的植入疗法。自2025年10月推出以来，Klothonova已开始为封装Klotho过表达细胞系的GMP制造做准备工作，并计划在明年推进IND使能研究。

Avant的战略转型不仅限于抗衰老，还通过Insuinova，Inc.，与SGAustria Pte.的合资企业有限公司旨在彻底改变糖尿病治疗方法。这一合作伙伴关系将推进专有分化过程，实现干细胞高效转化为胰岛素产生和调节细胞，针对全球1型和胰岛素依赖型2型糖尿病患者。Avant将在未来八个月内提供初始资金，以达到与高效、可持续和可重复的糖尿病治疗相关的既定标准。

SGAustria和Thomanova都利用细胞封装平台，该平台由代表数十年发展的50多份同行评审出版物支持。潜在的市场机会跨越多个治疗领域：到2033年，全球阿尔茨海默病市场预计将达到328亿美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，肾病影响全球8.5亿人。全球更广泛的基于细胞的治疗市场可能达到440亿美元，这意味着紧迫的健康危机，需要Avant正在开发的创新治疗解决方案。

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Beam Therapeutics公司（纳斯达克：BEAM）将于1/2月在美国血液学会（ASH）年会上展示其BEACON 1/2期临床试验的更新数据，推进其针对严重血管阻塞性危机的镰状细胞病的基础编辑平台。BEAM-101是一种一次性的、潜在的疾病改善疗法，针对全球约800万患有这种毁灭性疾病的人，这种疾病严重影响多个器官，降低生活质量并缩短寿命。这些演示将展示临床结果和制造进步，包括对自身CD 34+骨髓干细胞进行增强动员技术，这些细胞经过碱基编辑以增加胎儿血红蛋白的产生。

“全球约有800万人患有镰状细胞病，这种疾病会严重影响多个器官的功能，降低生活质量，并导致寿命缩短。这些患者对额外安全有效的治疗选择的需求严重未得到满足，”医学博士艾米·西蒙说，Beam Therapeutics首席医疗官。“BEAM-101旨在作为一种一次性的、改善疾病的疗法，有可能有意义地改善严重BCD患者的预后。"

该疗法通过精确的碱基编辑来模拟自然发生的保护性变体，代表了Beam的集成平台方法，该方法将基因编辑、递送和内部制造能力相结合，以推进针对严重疾病的精确遗传药物。

CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）在第三季度取得了强劲的执行力，在美国心脏协会科学会议上展示了CTS 310的积极第一阶段数据，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上，而CASGEVY的势头在全球加速，近300名患者转诊至授权治疗中心。截至9月30日，该公司首个批准的CRISPR疗法已为约165名患者完成了细胞收集，并为所有地区的39名患者提供了输注，Vertex预计今年CASGEVY总收入将超过1亿美元。除了商业发布之外，CRISPR还推出了其新颖的SyNTase编辑平台，该平台具有用于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的CTS 460，展示了超过90%的mRNA纠正率和潜在的同类最佳特征，扩大了该平台的治疗范围。

“这是我们投资组合执行力和进展的又一个强劲季度。CASGEVY势头在全球范围内继续增强，反映出患者参与度和临床进步的不断提高，”Samarth Kulkarni博士说，CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官。“此外，在美国心脏协会科学会议上的最新演讲中展示了CTS 310的积极一期数据，并发表在《新英格兰医学杂志》上，凸显了我们平台解决严重心血管疾病的广度和潜力。"

截至2025年9月30日，CRISPR Therapeutics保持着强劲的资产负债表，拥有约19亿美元的现金、现金等值物和有价证券，支持正在进行的针对多种自身免疫和肿瘤适应症的CTS 112临床试验，预计年底将进行广泛更新。

火箭制药公司（纳斯达克：RCKT）与FDA达成一致，于2026年上半年恢复RP-A501治疗达农病的关键II期试验，在不到三个月的时间内解决了临床搁置问题，并为其AAC心血管基因治疗产品组合奠定了基础。该公司因严重白细胞粘附缺陷-I而于2026年3月28日收到了KRESLADI的PDUFA日期，使其在批准后有资格获得罕见儿科疾病优先审查申请，同时通过关键领导层任命加强商业准备，包括Syed Rizvi博士担任首席医疗官、Christopher Stevens担任首席运营官和Sarbani Chaudhuri担任首席商业和医疗事务官。

“在第三季度，我们保持了严格的执行，并加强了对Rocket的AAC心血管基因治疗产品组合的战略重点，”医学博士Gaurav Shah说，Rocket Pharmaceuticals首席执行官。“在不到三个月的时间里，我们与FDA合作，恢复了RP-A501治疗达农病的II期关键研究，这是一个重要的里程碑，凸显了FDA的合作方法以及对罕见心血管疾病创新疗法的迫切需求的认识。"

凭借现金、现金等值物和投资总额约为2.228亿美元，预计运营跑道将持续到2027年第二季度，Rocket正在推进RP-A601在PKP 2-ACN中进行关键的第二阶段研究，并准备RP-A701在BAG 3-CM中进行首次人体评估，展示了该平台在多种罕见心血管遗传病方面的潜力。

薛定汉公司（纳斯达克：SDGR）第三季度总收入为5，430万美元，同比增长54%，主要得益于软件收入增长28%至4，090万美元，反映了行业对其计算平台的需求不断增加。随着该公司推进多个项目，药物发现收入达到1，350万美元，其中包括SGR-3515（其Wee 1/Myt 1辅助抑制剂），该项目正在进行第一阶段剂量升级，初步数据预计将于2026年上半年发布，而FDA则授予SGR-1505孤儿药称号治疗Waldenström巨球蛋白血症。SGR-6016成为该公司第五个开发候选药物，作为脑渗透NLRP 3抑制剂，计划于2026年中期启动临床试验，证明该平台有能力生成新型候选药物。

Ramy Farid博士表示：“Schrödinger第三季度业绩强劲，软件收入增长28%，反映出行业对我们领先的计算平台的需求不断增长。”薛定汉首席执行官。“在我们的治疗组合中，我们在推进合作方面继续取得强劲进展，并提高了我们对今年药物发现收入的预期。除了我们计划的临床投资以完成SGR-1505和SGR-3515的1期剂量升级研究外，我们不打算独立将发现计划推进到临床中。这种向以发现为中心的治疗学研发模式的转变有可能通过许可、新企业和发现合作带来显着的长期价值。"

凭借现金、现金等同物和投资约4.01亿美元，以及战略调整转向以平台为中心的模式预计将节省约7000万美元，薛定决心将运营跑道预计到2027年第二季度，同时定位其基于物理的计算平台，以实现跨多个疾病领域的治疗发现。

资料来源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-需要知道/

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引用来源：1。 https://www.hcplive.com/view/q2-2025-recap-7-top-fda-approvals 2. https://menlovc.com/perspective/2025-the-state-of-ai-in-healthcare/ 3. https://www.precedenceresearch.com/precision-medicine-market 4. https://finance.yahoo.com/news/a4m-unveils-next-frontier-longevity-141500076.html

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