微型生物技术燕鸥瞄准诺华的白血病重磅炸弹

特恩斯制药公司（纳斯达克股票代码：TERN）周一在美国血液学会年会和博览会上介绍了正在进行的TERN-701 CARDINAL试验的更新和扩展数据，该试验用于既往接受过治疗的慢性粒细胞白血病（CML）患者。

截至截止日期2025年9月13日，已入组63名患者。

在38名疗效可评估的患者中，24周时总体（累积）主要分子缓解（MMR）率为74%（28/38），其中64%（18/28）实现MMR，100%（10/10）维持MMR。

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24周时深度分子反应（DMR）实现率为29%。在数据截止时，没有患者失去MMR。

令人鼓舞的安全性特征：截至数据截止日期，87%（55/63）的患者仍在接受治疗。

剂量增加未观察到剂量限制性毒性，也未达到最大耐受剂量。

大多数治疗后出现的不良事件都是低级别的，没有明显的剂量关系。

在整个剂量范围内，TERN-701暴露量大致与剂量成比例。

320毫克及以上剂量的安全性特征和24周内较高的MMR实现率（75%）支持选择320毫克和500毫克每日一次作为推荐的扩展2期剂量（RP 2D）。

Terns首席医疗官Emil Kuriakose表示：“我们特别鼓舞地看到高度难治性人群中MMR发生率达到前所未有的水平，包括对既往阿西莫替尼、波那替尼和/或其他已上市和研究的TKI缺乏疗效的患者取得了令人信服的缓解。”

该公司强调，在RP 2D剂量范围内，观察到24周内的DMR实现率为36%，凸显了TERN-701的快速反应动力学。

诺华公司（纽约证券交易所代码：NVS）将阿西替尼（Scemblix）作为Scemblix销售，作为一种靶向处方药，用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病成人。

Terns首席执行官Amy Burroughs在周一的一份新闻稿中表示：“安全性特征和320毫克及以上剂量在24周内较高的MMR实现率（75%）支持选择320毫克和500毫克QD作为推荐的II期剂量（RP 2DS）。

威廉·布莱尔（William Blair）周二写道：“我们相信TERN-701有望挑战Scemblix的主导地位，并颠覆慢性粒细胞白血病的治疗范式，慢性粒细胞白血病的全球总吸收量约为50亿美元。”

从功效的角度来看，分析师Andy Hsieh对报告的64%的MMR实现率印象深刻，是已批准的Scemblix和研究型Enliven Therapeutics，Inc.的两倍。s（纳斯达克股票代码：ELVN）ELVN-001药物报告在可比疾病环境中MMR实现率在24%-32%范围内。

威廉·布莱尔补充道：“与摘要相比，演示中还包括了另外六名疗效可评估患者，其中四名患者实现了MMR，我们相信疗效数据的一致性增强了我们的乐观信念。”

TERN价格走势：根据Benzinga Pro数据，周二盘前交易期间，Terns Pharma股价下跌4.25%，至38.52美元。

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照片由Aunt Spray通过Shutterstock拍摄