Dyne的Duchenne药物显示出强壮的肌肉和功能改善

Dyne Therapeutics，Inc（纳斯达克股票代码：DYN）周一公布了其1/2期DELIVER试验的注册扩展队列（REC）的总体结果，该试验评估了zelecocyrosudirsen（z-rosudirsen，也称为DYNE-251）治疗适合第51号突变的杜氏肌营养不良症（DMZ）。

REC达到了其主要终点，证明六个月时肌肉内容物调整的肌营养不良蛋白表达相对于基线在统计学上显着增加至正常值的5.46%。

肌萎缩肽是一种主要位于用于运动的肌肉中的蛋白质。

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这些结果重复了之前报告的在DELIVER试验的多次给药剂量（MAD）部分接受20毫克/公斤z-rosudirsen Q4 W的参与者在六个月时肌肉含量调整肌萎缩蛋白表达增加7倍的情况。

当不调整肌肉含量时，接受20毫克/公斤z-rostudirsen Q4 W治疗的患者的平均绝对肌萎缩蛋白表达为正常值的2.87%，比美国每周标准治疗的临床试验中报告的正常值0.3%高出约10倍。Sarepta Therapeutics Inc. s（纳斯达克股票代码：SRPT）Exondys 51（eteplirsen）。

此外，根据REC顶线读数，在所有六个预先指定的功能终点上观察到相对于安慰剂的改善。其中两项指标，上升时间（TTR）速度和10米步行/跑步（10 MWR）速度，均在六个月时相对于安慰剂有所改善，名义p<0.05，尽管该研究无法证明任何功能指标的统计学意义。

肺功能丧失是DMZ死亡的主要原因，通过预测的强制肺活量百分比（PPV %p）测量，与安慰剂组的下降相比，肺功能丧失在6个月时仍保持不变。

此外，Dyne还宣布了来自DelIVER正在进行的开放标签扩展（PLE）和长期扩展（LTE）部分的新的积极长期临床数据。

Z-rosudirsen继续表现出良好的安全性特征，大多数相关的治疗后出现的不良事件（TEAEs）均为轻度或中度。最常报告的相关AE是发热（发烧）和头痛。

Dyne计划在2026年第二季度提交BLA（生物制品许可申请）以供美国加速批准，并可能于2027年第一季度在美国上市。

该公司计划于2026年第二季度启动z-rosudirsen的全球三期临床试验。

DYN Price Action：根据Benzinga Pro数据，截至周一发布时，Dyne Therapeutics股价上涨6.78%，至21.65美元。

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