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Sana Biotechnology称Nature Biotechnology发表期刊文章,题为“使用囊膜工程病毒样颗粒对人类骨髓干细胞和祖细胞进行体内基因编辑”

2025-12-08 22:05

数据证明使用融合原技术在临床前小鼠模型中通过全身递送对骨髓中的骨髓中的骨髓干细胞(RSC)进行有效的体内基因编辑

将融合原技术的应用范围从T细胞扩展到第二细胞类型(HSC),显示出有效且特异的体内递送

强调Fusion ogen技术提供多样化有效负载的能力,包括CRISPR基因编辑和碱基编辑机器

强调融合原平台在镰状细胞病和β地中海贫血等疾病中的潜力,无需条件化疗

Sana正在升级其融合原技术以开发SG 293,这是一种靶向CD 8的融合体,可在体内制造CD 19定向的CAR T细胞;预计最早在2027年就SG 293在B细胞癌和/或B细胞介导的自身免疫性疾病中提交IND

西雅图,2025年12月8日(环球新闻网)-- Sana Biotechnology,Inc.(纳斯达克股票代码:SANA)是一家专注于通过工程细胞改变患者可能性的公司,今天宣布,Nature Biotechnology发表了一篇题为“使用激素工程病毒样颗粒对人类骨髓干细胞和祖细胞进行体内基因编辑”的期刊文章(DOI:10.1038/s41587-025-02915-2)。该文章评估了一种使用Sana的融合原技术的系统性递送病毒样颗粒(VLP),以在体内靶向和基因编辑骨髓干细胞(HSC)。结果表明,在几种小鼠模型中,对骨髓中的HSC进行了有效且细胞特异性的体内基因编辑,并且对长期HSC进行了稳定的基因编辑。

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