Prime Medical宣布在新英格兰医学杂志上发表两名治疗慢性淋病患者的PM359临床数据

Prime Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治疗性遗传疗法的生物技术公司，今天宣布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发布了PM 359的1/2期临床数据，PM 359是该公司用于p47 phox慢性炎症（CGD）的研究性自体骨髓干细胞产品。这些数据还将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会的海报会议上展示。

参与该研究的两名患者均有既往CGD定义并发症的病史，包括CGD相关结肠炎（CAC）以及皮肤和软组织感染，并且两人都接受了长期预防性治疗。两名患者均经历了快速的中性粒细胞植入，到第30天分别达到69%和83%的二氢罗丹明阳性（ZR+）中性粒细胞，远远超过了临床获益的20%预计最低阈值。随着时间的推移，这两名患者的DHR活性保持稳定，这表明基因纠正发生在骨髓的长期重新繁殖的血液干细胞（HSC）中。两名患者在输注后均没有出现新的CGD相关并发症或显着的并发症;此外，患者1停止了美沙拉秦治疗，并且没有出现CAC发作，患者2的粪便钙卫蛋白水平大幅下降，并且他的慢性CAC症状已经减轻。两名患者均未发生可归因于PM 359的具有临床意义的不良事件，并且所有观察到的毒性均与基于白苏平的条件处理一致