血癌治疗达到关键的商业和临床拐点

代表GT Bioburma，Inc.发布。

美国新闻集团新闻评论

温哥华，不列颠哥伦比亚省，2025年12月4日/美通社/ --三联疗法免疫治疗方法通过重新编程癌细胞如何死亡以引发强大的免疫反应，在临床前模型中证明了白血病的完全消除[1]，而突破性的自然杀伤细胞研究正在揭示新的途径来增强身体的先天抗肿瘤能力[2]。这些发展使GT Bizerma，Inc.（纳斯达克股票代码：GTBP）、Geron Corporation（纳斯达克股票代码：GRN）、Kura Oncology，Inc.（纳斯达克股票代码：KURA）、SELLAS生命科学集团公司（纳斯达克股票代码：SLS）和TScanTherapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TCRX）。

FDA于11月批准了首种每日一次用于复发性NPM 1突变急性白血病的脑膜宁抑制剂[3]验证了靶向血癌疗法，因为投资者和机构认识到在后期临床催化剂在整个竞争格局中实现之前的时机优势。

GT Bizerma，Inc.（纳斯达克：GTBP）最近宣布成功完成对其正在进行的GTB-3650第三剂量组（队列3）的I期临床试验的正式安全性审查，未观察到安全性或耐受性问题。随着GTB-3650最近取得的重大进展，GTBP目前正在推进旨在对抗一些世界上最具挑战性的癌症类型的创新免疫疗法。

这一最新的里程碑使GT Bizerma进入队列4，患者将接受10μg/kg/天的治疗。现在，该公司正在积极筛查队列4的患者，并预计将在未来几周内开始给药，下一次全面更新预计将于2026年第一季度进行。

这项第一阶段研究正在对表达CD 33蛋白的复发性或难治性血癌（特别是急性骨髓性白血病（APL）和高危骨髓增生异常综合征（NHL））的患者进行GTB-3650测试。这些代表了一些最难治疗的癌症病例，涉及的患者要么在初始治疗后病情复发，要么对传统治疗方案从未有反应。

GTB-3650的工作原理是刺激患者的自然杀伤细胞（一种自然追捕和破坏异常细胞的免疫细胞）专门针对癌细胞。患者按照结构化的时间表通过连续输注接受治疗：两周的治疗，然后休息两周，根据他们的反应重复这个周期长达四个月。

队列1至队列3入组的六名患者均已成功接受GTB-3650治疗，证明了该疗法在逐渐提高的剂量水平下的耐受性。据该公司称，队列4的剂量水平10μg/kg/天更能反映潜在的临床疗效阈值。这项评估基于在前六名患者的多种免疫生物标志物中观察到的积极趋势、所有三个完整队列完全不存在剂量限制性毒性，并认识到早期队列使用的较低剂量水平可能低于治疗范围，其中有意义的临床益处。

1期设计要求在7个队列的约14名患者中测试GTB-3650，每个队列有2名患者接受逐渐更高的剂量，从队列1的1.25μg/kg/天增加到队列7的100μg/kg/天（如有必要）。除了当前的队列4之外，还有另外三个更高剂量队列可用：队列5 25μg/kg/天，队列6 50μg/kg/天，队列7最大计划剂量为100μg/kg/天。这种广泛的剂量范围反映了该试验的目标，即确定GTB-3650在保持可接受的安全性的同时提供最佳治疗益处。该试验正在测量安全性、药代动力学、药效学、内源性患者自然杀伤细胞的体内扩展和临床活性。

除了血癌之外，该公司还在开发GTB-5550，该药物针对B7 H3，B7 H3是一种常见于各种实体瘤类型中的蛋白质，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。GT Bizerma计划在2025年第四季度或2026年1月提交监管申请，开始GTB-5550的人体试验。GTB-5550被设计为皮下注射剂，患者最终可以在家自行给药。

这两种候选人都利用GT Bizerma专有的TriKE平台技术，该技术采用最初在骆驼和美洲驼中发现的特殊抗体片段。这些分子由于其尺寸更小且稳定性更高，因此比传统抗体具有优势。该公司拥有明尼苏达大学授予的该技术的全球独家许可。

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杰隆公司（纳斯达克：GERN）在2025年第三季度实现了RYTELO产品净收入4720万美元，并完成了320名患者的三期IMpactMF临床试验的入组，该试验评估了伊美司他治疗复发性/难治性骨髓纤维化的效果。这家商业阶段的生物制药公司任命Ahmed ElNawawi为首席商务官，加强了其领导团队，目前RYTELO拥有约1，150个订单账户，环比增加约150个。

Geron总裁兼首席执行官Harout Semerjian表示：“众所周知，低风险骨髓增生综合征的高未满足需求，RYTELO是一种具有新颖作用机制的疗法，有可能显着影响治疗范式。”“Geron的定位是，通过我们重新调整的领导团队，加强商业执行，提高医生和患者的意识，并推动RYTELO在美国的销售"

Geron预计IMpactMF中期分析读数将于2026年下半年公布总体生存率，最终分析将于2028年下半年公布。截至2025年9月30日，该公司将2025年总运营费用指引从之前宣布的2.7亿美元至2.85亿美元下调至2.5亿美元至2.6亿美元，现金、现金等值物、限制性现金和有价证券约为4.215亿美元。

库拉肿瘤公司（纳斯达克：KURA）宣布，KOMZIFTI（ziftomenib）是FDA批准的第一种也是唯一一种每日一次的脑膜蛋白抑制剂，用于患有易感染NPM 1突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病的成人，已被纳入NCCN指南作为2A类推荐治疗选择。该药物于2025年11月13日获得FDA的全面批准，KOMET-001临床试验的数据证明，完全缓解率为21.4%，中位缓解持续时间为5个月，现已通过有限的专业药房和分销商网络向美国处方药者上市。

“将KOMZIFTI添加到NCCN肿瘤学指南中强调了KOMZIFTI对R/R NPM 1突变的急性白血病患者的潜在影响，并支持我们确保患者能够获得这一重要治疗选择的承诺，”医学博士Mollie Leoni说，库拉肿瘤科首席医疗官。“NPM 1突变疾病具有很大的复发风险，并且在复发或难治性环境中历史上预后不佳。我们很高兴在FDA批准后如此迅速地被纳入NCCN指南，并致力于向美国患者提供KOMZIFTI。"

Kura Oncology正在推进zanzalintini在一线急性白血病治疗中的开发计划，该计划有可能与已批准的疗法结合，以便在疾病早期为更广泛的患者造福。该公司继续专注于针对高需求血液恶性肿瘤和实体肿瘤的门宁抑制和法尼基转移酶抑制的开创性进展。

SELLAS生命科学集团公司（纳斯达克：SLS）继续推进其在二线挽救治疗后达到完全缓解的急性髓性白血病患者中进行的GPS 3期REGAL试验，预计在2025年底达到80例死亡后进行最终分析。该公司的SLS 009（一种选择性CDK 9抑制剂）与阿扎胞苷和维奈托克联合治疗复发性或难治性AML的2期数据已被接受，将于2025年12月在美国血液学学会（ASH）年会上发表。

Angelos Stergiou医学博士、ScD h.c.表示：“我们的项目持续、强有力的执行以及不断扩大的临床和临床前数据增强了我们以AML为重点的管道的实力，我们仍然深受鼓舞。”SELLAS总裁兼首席执行官。“正如主要意见领袖在我们最近的研发活动中强调的那样，GPS的第三阶段REGAL试验正在按计划推进。围绕SLS 009的势头也在继续增强--我们的积极II期数据被接受在即将举行的ASH年会上展示，我们最近在ESCO上展示了临床前结果，证明了T-PL的明显生存益处。"

SELLAS于2025年9月和10月从认购令行使中获得了约5，460万美元的总收益，截至2025年9月30日，该公司已获得4，430万美元现金，另外还有10月份收到的2，910万美元。该公司计划于2026年第一季度在新诊断的一线急性白血病患者中启动一项针对80名患者的试验。

TScanTherapeutics（纳斯达克：在第一阶段会议富有成效地结束后，TCRX）与FDA就其OSC-101的关键试验设计达成协议，该机构批准了一项研究设计，该设计反映了当前的ALLOHA第一阶段试验，使用生物分配的内部控制部门，预计将实现有效的入组和简化的研究终点评估。该公司还实施了商业化的制造工艺，将制造时间缩短了五天，同时降低了商品成本并减少了离体T细胞扩张，并完成了向外部合同开发和制造组织的初步技术转让。

Gavin MacBeath博士表示：“在与FDA进行了富有成效的会议后，我们现在已经明确定义了OSC-101的关键试验设计，并且我们还制定了改进的商业化制造工艺。”TScanTherapeutics首席执行官。“我们专注于推进这个针对急性白血病和骨髓增生综合症患者的有前途的计划，并期待下个月分享ASH举行的ALLOHA 1期试验的最新结果。"

该公司做出了战略决定，优先考虑其血红蛋白项目的临床开发，并暂停进一步招募PLEXI-T实体肿瘤1期试验，同时将临床前工作重点放在实体肿瘤的体内工程和自身免疫中的靶点发现上。截至2025年9月30日，TScan预计将拥有1.845亿美元的现金、现金等值物和有价证券，为2027年下半年的运营提供资金，并计划在即将举行的第67届美国血液学会年会上展示包括两年复发数据在内的更新临床数据，并在2026年第二季度启动针对OSC-101的关键试验。

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来源：

1. https://www.sciencedaily.com/releases/2025/11/251120002609.htm 2. https://www.worldwidecancerresearch.org/our-latest-news/news-and-press/exciting-new-immunotherapy-breakthrough/ 3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation

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