Solid Biosciences宣布FDA授予SGT-212罕见儿科疾病称号，SGT-212是其治疗弗里德赖希共济失调的研究性基因疗法

固体生物科学公司（纳斯达克股票代码：SLDB）（“公司”或“Solid”）是一家开发治疗神经肌肉和心脏疾病的精确遗传药物的生命科学公司，今天宣布，该公司因SGT-212获得了美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定，该公司针对弗里德赖希共济失调（FA）的研究性基因疗法。SGT-212将通过双重给药途径传递全长frataxin基因，利用直接齿核内（IDT）和静脉内（IV）输注，旨在促进frataxin蛋白治疗水平的恢复，以解决FA的神经系统、心脏和全身临床表现。

FDA授予罕见儿科疾病称号，用于治疗主要影响18岁以下个人的严重且危及生命的疾病。该指定使该公司有可能获得儿科优先审查凭证（PPV），这可以加快对未来生物许可申请的审查。PPV可能会被兑换以接受另一项营销申请的优先审查，也可能会被出售或转让。

Jessie Hanrahan，博士，Solid Biosciences的首席监管和临床前运营官说：“获得儿科罕见疾病认定标志着我们Friedreich共济失调项目SGT-212的另一个重要里程碑。连同今年早些时候授予的快速通道称号，它认可了我们的双途径临床方法，我们的第一个人体试验，现在正在筛选参与者，作为满足FA未满足需求的重要第一步。这些指定旨在帮助加快上市时间并加强与FDA的合作。我们期待与监管机构继续合作，尽快将这种疗法带给患者。"