Ascendis Pharma因Transcon ANP决定推迟至2026年而受到FDA推迟的打击

美国食品药品监督管理局（FDA）周二延长了对Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）针对用于软骨发育不全儿童的Transcon ANP（navepegritide）新药申请（NDA）的审查。

· ASND处于阳性区域。在这里检查基本面。

软骨发育不全是一种导致侏儒症的遗传性疾病，其特征是四肢较短、躯干大小正常和头部较大。

这是最常见的骨骼发育不良形式，是由FGFR 3基因突变引起的，该突变会损害软骨转化为骨骼，特别是在手臂和腿的长骨头中。

FDA表示，2025年11月5日提交的与上市后要求相关的信息构成了对NDA的重大修改。因此，FDA已将PDUFA目标行动日期延长三个月，至2026年2月28日。

Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示：“我们已经回应了FDA所有未完成的请求，包括修订上市后研究方案的请求，我们收到了该请求，这是我们在后期周期会议上唯一讨论的项目。”

另请阅读：PTC治疗可能会挑战BioMarin的代谢疾病治疗

11月，Ascendis Pharma宣布，其在软骨发育不全儿童中进行每周一次的Transcon ANP（navepegritide）的ApproaCH试验的关键第52周结果已发表在美国医学会杂志《美国医学会杂志儿科学》杂志上。

作者报告称，与安慰剂相比，使用Transcon ANP治疗导致第52周时的年化生长速度（AID）显着更高（主要终点），下肢排列和身体比例性得到改善，健康相关生活质量出现积极变化，安全性和耐受性特征与安慰剂相似。

11月初，该公司在患有甲状旁腺功能减退症的成年人中分享了一项新的Transcon甲状旁腺激素（palopegteriparbitration）汇总分析。

数据显示，在2期PaTH正向和3期PaTH way试验的第三年，肾功能持续且具有临床意义的改善。

第3年，两项试验中接受Palopegteriparpatide的患者中，至少91%不依赖于传统治疗，并且至少84%的患者出现正常钙血症。

70.3%的人观察到BEP持续且具有临床意义的改善（至少5毫升/分钟/ 1.73 m2），在基线BEP较低的人中观察到更大的改善。

ASND价格走势：周五发布时，Ascendis Pharma股价上涨1.44%，至213.03美元。

阅读下一步：

照片：Shutterstock