Sarepta为Elevidys研究获得FDA Nod以降低肝损伤风险

美国食品和药物管理局（FDA）周二批准Sarepta Therapeutics Inc.的剂量。s（纳斯达克股票代码：SRPT）ENDEAVOR队列8（研究9001-103）。

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队列8的目的是评估增强免疫抑制方案作为Elevidys（delandistrotene moxeparvovec-rokl）治疗非走动（无法行走的患者）杜氏肌营养不良症患者的一部分的使用。

队列8的数据将用于确定Elevidys输注前后给予西罗莫司是否有助于减少急性肝损伤（ADL）。西罗莫司是一种免疫抑制剂。

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今年，该公司报告称，三名患者因急性肝衰竭而死亡，这些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平台的研究性基因治疗。其中一例死亡发生在肢体带肌营养不良症的临床试验期间。

该队列将招募大约25名美国无法行走的参与者。

免疫抑制方案将包括14天的输注期西罗莫司给药（Elevidys给药前），并将在Elevidys给药后持续12周。

主要终点包括第12周时ALI和Elevidys-dystrophin表达的发生率。

Elevidys是唯一获得批准的杜兴基因疗法。

研究SPP-9001-103（也称为ENDEAVOR）是一项开放标签、1b期研究，旨在评估Elevidys在多个杜氏男性患者队列中的表达和安全性。

该研究招募了七个队列的55名参与者，并对治疗时2-7岁的年轻流动个体、老年流动个体和非流动个体进行了药物治疗。

ENDEAVOR的主要终点是12周时通过蛋白质杂交测量的Elevidys微肌营养不良蛋白表达量较基线的变化。

次要结果指标包括通过12周时肌营养不良蛋白阳性纤维百分比测量的微肌营养不良蛋白表达较基线的变化。

周一，Sarepta Therapeutics分享了SPP-1003（原名ARO-DM 1）的1/2期多次剂量给药剂量增加（MAD）临床研究的进展，SPP-1003是一种用于治疗1型肌张力性营养不良（DM 1）的研究性小干扰RNA（siRNA）治疗剂。

研究的队列1（1.5毫克/公斤）和队列2（3毫克/公斤）已完成，队列3（4.5毫克/公斤）已完全入组并正在进行中。

这一里程碑促使Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.支付2亿美元（NASDAQ：ARWR）.

患者目前正在队列4（6 mg/kg）中接受给药，计划于2026年初在最后一个队列（队列5）（12 mg/kg）中开始给药。

SRPT价格走势：周二发布时，Sarepta股价上涨1.90%，至19.27美元。

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照片：Shutterstock