眼科治疗开始对可以预防工作年龄糖尿病患者失明的药物进行重大试验

Ocular Therapeutix，Inc.（纳斯达克股票代码：OCUL，“Ocular”）是一家致力于重新定义视网膜体验的综合生物制药公司，今天宣布，第一位患者已被随机分配到HEIOS-3三期注册计划中，用于治疗非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）。

“启动HEIOS注册计划标志着重新定义糖尿病视网膜疾病治疗的关键一步。虽然美国有超过600万NPDR患者，如今，接受治疗的人不到1%，主要是由于工作年龄人口频繁注射的负担。AXPAXLI具有提供有吸引力的持久性的功效的潜力可以帮助数十万甚至数百万患者保持视力，”Pravin U说。Dugel，医学博士，Ocular Therapeutix执行董事长、总裁兼首席执行官。“HEIOS-2和HEIOS-3是互补的优势研究，目标是全面和广泛的DR标签。HEIOS研究设计反映了我们有意和战略性的临床理念：将科学严谨性、出色的临床执行和对去风险的关注相结合，与监管一致以优化成功潜力，以及易于转化为广泛采用性的标签。通过打造一个基于优势的DR标签，涵盖整个疾病连续体（包括NPDR和DM），我们相信AXPAXLI可以为世界各地的患者、医生和付款人提供一个不仅是增量的，而且是变革性的市场机会。"

HEIOS计划由两项互补的优效性研究HEIOS-2和HEIOS-3组成，旨在评估早期AX PAXLI治疗（不常见于每12个月一次）是否可以有意义地改变非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）的病程。Ocular通过纳入非中心受累糖尿病性视网膜病变（DR）患者，通过HEIOS计划瞄准广泛的糖尿病视网膜病变（DR）标签。这些研究利用了一种新颖的有序性或2级糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）主要终点。HEIOS-2是一项优效性研究，比较每12个月给药一次的AX PAXLI与雷珠单抗（0.3毫克），而HEIOS-3比较了6个月和12个月给药方案AX PAXLI与假手术。每项研究的主要终点在第52周进行评估。Ocular已在其针对HEIOS-2的SPA协议中就新型有序DRSS终点与FDA保持一致。

“HEIOS计划有潜力改变糖尿病视网膜疾病患者的护理，我的患者很高兴参与这项研究。目前的DR治疗是繁重的和不可持续的-特别是对于这个工作年龄的人群，不像湿性AMD -每年需要多次玻璃体内注射。这限制了治疗的吸收，使许多人面临疾病进展和不可逆视力丧失的风险，”坎伯兰谷视网膜顾问公司首席研究员Allen Hu博士评论道。“AXPAXLI显示出巨大的希望，以解决未满足的需求，有效的治疗与持久的疗效，根据令人鼓舞的HELIOS-1数据。鉴于AXPAXLI在湿性AMD中的快速入组和SOL研究的出色执行，我完全相信眼科临床团队将在NPDR中提供另一个非常成功的项目。"

“Ocular开发的新的有序级= 2步DRSS终点是视网膜领域的一项重要且创造性的进步。这种方法反映了现实世界的治疗目标，我预计它将成为未来DR试验的黄金标准，”Dilsher S.说。加州视网膜咨询公司的Dhoot医学博士。“与二元终点不同，这种有序测量可以捕捉整个DRSS范围的变化，包括改善、稳定性和进展。通过允许每个患者参与初步分析，它可以实现更高效的试验，同时生成具有临床意义的数据。如果HEIOS试验成功，我预计AXPAXLI将在糖尿病视网膜疾病中广泛采用，因为它具有持久的疗效和低治疗负担的潜力，使其对患者、医生和付款人都具有高度的吸引力。"