FDA标记儿童死亡后的抗体风险与武田治疗罕见血液疾病的酶替代疗法有关

美国食品和药物管理局（FDA）周五表示，已收到Adzynma（重组ADAMTS 13）治疗患者的ADAMTS 13中和抗体的上市后报告，其中包括一例儿科死亡。

武田药品工业株式会社Adzynma被批准作为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的预防性或按需酶替代疗法，含有两种rADAMTS 13变体-一种天然的，一种具有单一氨基酸修饰。

基因突变导致cTTP，这是一种罕见的疾病。

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作为参考，ADAMTS 13是血液凝固的关键调节剂，可以防止正常循环中过度血栓形成。

它的主要功能是切割vWF，vWF是一种帮助血小板聚集在一起形成血栓的大型蛋白质。

ADAMTS 13通过将大的vWF切割成较小的块，防止血小板不必要地聚集在一起，这有助于避免异常血栓。

据报道，死亡病例涉及一名对新鲜冷冻血浆有严重过敏反应史的儿童。

该患者出现神经系统症状，并在开始预防性Adzynma后约10个月被发现具有中和抗体。

目前的检测方法无法区分针对重组酶的抗体与针对内源性ADAMTS 13的抗体。

Adzynma的美国标签已经在“免疫原性”项下标记了中和抗体开发的潜力，并且患者包装说明书建议监测抑制剂。

临床试验期间没有报告中和抗体，标签尚未反映与严重或致命结局相关的上市后病例。

价格走势：周五最后一次检查时，斯塔克股价上涨1.88%，至14.33美元。

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