武田血液疾病疗法Adzynma与患者死亡有关：FDA

美国食品和药物管理局（FDA）周五宣布，正在调查与Adzynma有关的死亡事件，Adzynma是一种FDA批准的疗法，由武田（TAeda）开发，用于治疗一种罕见的血液疾病，称为先天性血栓性血小板减少性紫斑秃（（cTTP））。

FDA在一份声明中表示，一名对新鲜冷冻血浆有严重过敏反应史的儿童在Adzynma输注后出现神经系统症状后死亡。

Adzynma是一种酶替代疗法，旨在针对一种名为ADAMTS 13的蛋白质，参与调节血液凝固，在美国适用于患有cTTP的成人和儿童进行预防性或按需治疗。

据FDA称，在开始Adzynma作为预防性治疗近10个月后，该患者被发现具有ADAMTS 13的中和抗体。

FDA指出，产品标签没有包括死亡或与中和抗体相关的其他严重后果的上市后报告，并表示正在调查此案，以评估此类风险并采取进一步的监管行动。