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2025-11-21 18:47
(来源:动脉新医药)
当地时间11月20日,Valo宣布与德国默克达成战略合作,以推动帕金森病及相关疾病的治疗发现。此次合作,默克将利用Valo的AI生物学平台来识别和验证新的疾病靶点,以及利用Valo的闭环发现平台快速生成临床前化合物。该合作总额超过30亿美元,包含预付款、潜在里程碑付款,以及特许权使用费和研发资金。
01.
合作公司2024年“跑”了两任CEO
Valo成立于2019年,由Flagship Pioneering于2020年9月正式向外推出,该公司利用数据和AI开发下一代药物研发平台,产品线涵盖心血管/代谢/肾脏疾病、癌症和神经退化性疾病等多个治疗领域。
Valo的核心平台为Opal Computational Platform(Opal)。Opal平台基于数千个来源的纵向数据集,不仅可以预测可用作新药物的分子,还能预测这些药物如何影响患者的身体。该平台能力的背后,是庞大的底层数据积累。2019—2020年期间,Valo先后收购了AI制药公司Numerate 和生物制药商FORMA Therapeutics,并借此获得了两个早期发现实验室和R&D库等资产,其中Numerate的平台包含3万多个模型、70 万亿个分子和超过 25 个药物项目。这些资产是Opal 平台“变强”的基石。
为进一步加强数据积累,2020年12月,Valo宣布与基因组学公司G3 Therapeutics达成合作关系,通过此次合作,Valo获得了G3 Therapeutics的有氧代谢数据库,这也有助于Valo发现与疾病相关的生物标志物和靶点,从而加速药物的开发进程。为了进一步提高药物发现的效率,Valo的Opal计算平台选择结合了人类数据,而非过去行业中经常使用的小鼠细胞数据,这可以让药物开发变得更迅速和高效,同时成本也有所降低。
此外,Opal计算平台的端到端设计也极大程度地加快了药物开发的速度,同时数据使用了单一集成架构,整个药物研发过程中可共享数据和信息,这也为疾病治疗方式开发提供了新方法。与传统方法相比,Opal计算平台可以在数周内进行数万亿个分子的计算和实证筛选,从而确定新的开发目标区域。
不过,即便Valo由知名风投机构Flagship孵化,且具有强大的底层数据和算法逻辑,但其发展的过程却并非一帆风顺。
2024年1月,自Valo成立起担任CEO的David Berry宣布离任,该公司随后任命副总裁兼首席财务官Graeme Bell为临时CEO。Graeme Bell上任仅半年,在Valo核心管线药物OPL-0401的关键Ⅱ期临床数据发布前夕(2024年9月),也宣布离职。果不其然,OPL-0401临床数据在后来暴雷了。2024年年底,Valo宣布了OPL-0401在糖尿病视网膜病变患者中的Ⅱ期 SPECTRA研究的顶线数据(DR)。结果显示,该研究未达到其主要或次要终点,该药物已暂停研发。
好在,OPL-0401不是来自 Valo 的AI发现平台,而是从赛诺菲买来的。2021年,Valo从赛诺菲获得ROCK抑制剂的许可。该药此前进行的临床研究,主要由赛诺菲进行。由于OPL-0401不是Valo自研的,因此该药物失败对其技术平台的影响不大,Valo还能继续“讲”AI故事。此外,在该管线失败之后,Valo也及时调整了发展策略,表示其未来的重点将放在AI药物研发平台Opal,公司将基于该平台,利用真实世界数据,通过AI闭环的小分子设计来开发新药。
02.
Valo今年已与MNC达成46亿美元合作
尽管Valo在内部人事变动与临床管线方面接连“失意”,但其在外部BD方面却接连“得意”。
事实上,这是Valo今年以来第二次成功与MNC达成大额交易。早在1月,Valo宣布与诺和诺德达成了一项扩大协议,利用Valo广泛的人体数据集和人工智能计算为基础,发现和开发新的肥胖、2型糖尿病和心血管疾病治疗方法。根据协议条款,Valo有权获得预付款、股权投资和潜在的近期里程碑付款,共计1.9亿美元,现在有资格获得多达20个药物项目的里程碑付款,另外还有9个新药项目,共计约46亿美元。
之所以是扩大协议,是因为Valo与诺和诺德曾在2023年9月还达成过合作。当时的合作显示,诺和诺德将利用Valo在人体数据和遗传学方面的技术积累,在心脏代谢疾病方面占据一席之地;Valo则可以获得总额为6000万美元的预付款和潜在的近期里程碑付款,并有资格获得多达11个项目的里程碑付款,总额高达27亿美元,外加研发资金和潜在的特许权使用费。
不仅诺和诺德与默克在抢滩AI制药领域,近年来,礼来、罗氏、诺华、基因泰克、吉利德等巨头,都纷纷重金加码了AI制药领域。该领域不断诞生高价BD的背后,在于AI能够为药物研发提供巨大应用价值。
具体而言,对于AI制药公司来说,与MNC的合作则是获取必要资源、加速药物开发进程和拓宽业务范围的机会。AI制药公司往往在某一个特定的技术方面或疾病领域做得非常精深。如果AI制药公司能够有独特的技术解决MNC的痛点,并且能够帮助MNC理解AI制药平台的技术优势,往往会受到MNC的青睐。
对于MNC来说,其普遍看好AI在药物开发中的应用,并将AI视为提高效率、降低成本和加速药物上市时间的关键工具。同时,MNC有资金、有数据,更有丰富的药物研发经验,但MNC一般不会自己开发所有的工具,大多数情况下更倾向于使用专业公司开发的工具。
但随着行业逐渐推进,我们也需正视AI制药的现状与痛点,即AI制药已经越过了那个以谈技术和讲概念为主的早期阶段,开始变得更加务实,更多地追求产业确定性更强的产品及管线。如何让现阶段的AI完全跨越新药研发的高风险和长周期,并成功为行业带来一款商业化产品,是下一个阶段我们该直面的难题。