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2025-11-20 22:04
捷豹健康公司(纳斯达克股票代码:JAGX)(Jaguar)家族公司Napo Pharmaceuticals(Napo)今天宣布,为了支持crofelemer用于治疗极远遗传性疾病微绒毛包容症(MVID)患者的肠衰竭的可能加快批准途径,该公司已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份修订后的方案,用于该公司正在进行的crofelemer安慰剂对照临床试验儿科MVID患者。
MVID患者生来就没有能力吸收生命的基本营养,因此会经历致命的自然史和与毒性和合并症相关的终生肠外支持。crofelemer减少肠外支持量的能力可能会延长这些患者的生命,因此可以调节疾病进展。Cofelemer提供了改善生活质量的机会,有可能将MVID患者每天花费在肠外营养和/或补充静脉输液上的时间减少多达37%,而通常每周7天,每天长达20小时,以支持患者的日常电解质和营养需求。