Agios Pharmaceuticals股价为何今天下跌？

Agios Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）周三股价暴跌，此前该公司发布了米他维治疗镰状细胞病的RISE UP第三阶段数据。

该试验达到了血红蛋白反应的主要终点，与安慰剂相比，米他派瓦表现出了统计学上的显着改善。

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虽然与安慰剂相比，米他维也显示出镰状细胞疼痛危象（SCPC）年化发生率的主要终点降低，但这一趋势并未达到统计学意义。

米他维治疗组40.6%的患者达到血红蛋白反应，而安慰剂组这一比例为2.9%，这在统计学上是显着的改善。

SCPC的年化发生率（定义为需要医疗接触的急性疼痛、急性胸部综合征、阴茎异常勃起、肝脏或脾脏隔离）在米他派组为2.62，安慰剂组为3.05。

与安慰剂相比，米他维瓦特还在前两个关键次要终点（第24周至第52周血红蛋白浓度和间接胆汁（间接胆汁）水平较基线的平均变化）方面表现出统计学显着改善。

未达到第三个关键次要终点，即第24周至第52周患者报告结果测量信息系统疲劳13 a（PROMIS疲劳）评分较基线的平均变化。

基于事后分析，米他维治疗组中达到血红蛋白反应的患者子集在SCPC年化率、SCPC年化住院率（试验的第四个关键次要终点）和PROMIS疲劳等终点方面也经历了具有临床意义的益处。

RISE UP 3期试验中米他维的安全性特征与之前米他维镰状细胞病试验中观察到的安全性特征一致。

从第24周到第52周，米他维组血红蛋白浓度较基线的平均变化为7.69 g/L，安慰剂组为0.26 g/L，这是一个统计学显着的改善。

从第24周到第52周，米他维组间接胆汁较基线的平均变化为-16.03 µ ol/L，安慰剂组为0.88 µ ol/L，这是一个具有统计学意义的改善。

血液中间接胆固醇水平升高可能表明溶解（红细胞破坏）增加，这与镰状细胞病的发病率和死亡率增加有关。

Agios打算在2026年第一季度与美国食品和药物管理局举行补充新药申请前会议后，提交米他维在美国治疗镰状细胞病的上市申请。

Agios还继续专注于2025年和2026年上半年的其他短期商业和管道里程碑，包括美国可能批准Pyrukynd（mitapivat）治疗地中海贫血，预计将于2025年12月初批准。

为了最大限度地提高Pyrukynd地中海贫血症在美国的商业推出并保持强劲的财务状况，该公司将采取积极措施减少运营费用，并在2026年初之前提供更新。

AGIO价格行动：Agios制药公司股价在周三公布时下跌49.00%，至23.20美元。根据Benzinga Pro的数据，该股的交易价格接近52周低点23.41美元。

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