Avidity Biosciences宣布美国DMD del-zota研究性治疗的管理访问计划（MAP）44

圣地亚哥，2025年11月19日/美通社/ -- Avidity Biosciences，Inc.（纳斯达克：RNA）是一家致力于提供一种新型RNA治疗方法的生物制药公司，名为抗体寡核苷酸结合物（AOCs™），今天宣布了其管理访问计划（MAP），用于研究性治疗delpacibart zotadirsen（del-zota），针对符合条件的Duchenne肌营养不良突变患者，适合美国的exon 44跳读（DMD 44）。

Avidity总裁兼首席执行官莎拉·博伊斯（Sarah Boyce）表示：“我们认识到，由于目前还没有批准的针对这种疾病的exon跳读疗法，并且根据我们临床研究中显示的前所未有的数据，Del-zota的潜力，我们认识到DMZ 44群体面临着巨大的需求。”“我们很高兴开放该MAP，以实现合规的方法尽快向符合条件的患者提供del-zota。"

根据FDA授权的治疗方案，Avidity将通过参与的医疗保健提供者向符合条件的ADHD 44男孩和男性提供del-zota。预计将于年底前开始入组，EXPLORE 44-OLE的受试者在完成2年治疗后可选择过渡到MAP。

在2025年10月的BLA前会议之后，Avidity与FDA就del-zota的BLA提交的前进道路保持一致，计划于2026年提交加速批准。参与者将在未来获得FDA批准和产品可用性后过渡到商业药物供应。

有关MAP的更多信息，包括资格标准，可在www.clinicaltrials. gov上获取。

关于杜兴肌营养不良症（DMZ）杜兴肌营养不良症（DMZ）导致功能性肌营养不良蛋白缺乏，从而导致肌肉细胞膜压力和撕裂，导致肌肉细胞死亡和肌肉功能进行性丧失。肌萎缩蛋白蛋白质维持肌肉纤维的完整性，并通过其作为连接肌肉细胞内部和外部元素的一组蛋白质的基础而充当减震器。患有DMZ的人通常在很小的时候就开始患有进行性肌肉无力。随着时间的推移，杜兴氏症患者会出现行走和呼吸问题，最终心脏和呼吸肌将停止工作。患有这种疾病的人一生通常需要特殊援助和帮助，并且预期寿命显着缩短。虽然有一些治疗方法被批准用于治疗DMZ患者，但仍有很高的需求未得到满足。DMZ是一种单基因、X连锁、隐性疾病，主要影响男性，全球每3，500至5，000名出生的男孩中就有一人患有杜氏病。

关于del-zota Del-zota旨在将磷酸二胺吗啡醇低聚体（PMO）递送到骨骼肌和心脏组织，以特异性跳过肌萎缩蛋白基因的第44号exon 44号exon，以便在患有Duchenne肌营养不良症的患者中产生肌萎缩蛋白，突变适合于exon 44跳读（DMD 44）。DMZ的特征是进行性肌肉变性和无力，这是由于一种名为肌萎缩蛋白的蛋白质发生改变而导致的，该蛋白质可以保护肌肉细胞在收缩过程中免受损伤。Del-zota由一种专有的单克隆抗体组成，该抗体与转铁蛋白受体1（TfR 1）结合，转铁蛋白受体1（TfR 1）与靶向第44号的PMO结合。 del-zota的1/2期EXPLORE 44 ®试验已经完成，del-zota的EXPLORE 44开放标签扩展试验（EXPLORE 44-PLE ™）目前正在进行中。来自已完成的del-zota 1/2期EXPLORE 44试验的总体数据表明，PMO向骨骼肌的递送无与伦比，肌营养不良蛋白的产生大幅增加，第44号exon 44跳读显着增加，并且在患有DMD 44的人中，肌酸磷酸酶水平显着持续下降至接近正常水平。此外，EXPLORE 44临床项目的参与者证明了关键功能终点的疾病进展逆转，包括从地板上升时间（TTR）、4楼梯攀爬（4SC）、上肢表现（PUL）和10米步行/跑步测试（10 mWRT）。EXPLORE 44-PLE试验的所有参与者都进行了安全性评估，del-zota继续表现出良好的长期安全性和耐受性特征。大多数治疗后出现的不良事件（TEAEs）为轻度或中度，最常见的TEAEs（发生在3名以上的参与者中）是上呼吸道症状、腹泻、跌倒、背痛和头痛。一名参与者在发生超敏反应事件后停止了EXPLORE 44-PLE治疗。Del-zota已获得美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病、孤儿药、快速通道和突破疗法称号，并获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿称号。

关于Avidity Avidity Biosciences，Inc.其使命是通过提供一类新型RNA治疗药物--抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）来深刻改善人们的生活。Avidity正在通过其专有的AOC彻底改变RNA领域，这些AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡聚酸疗法的精确性相结合，以解决以前现有RNA疗法无法达到的目标和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity首次成功地将RNA靶向递送到肌肉中，并在该领域领导了三种罕见肌肉疾病的临床开发项目：强直性肌营养不良症1型（DM 1）、杜氏肌营养不良症（DMZ）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。Avidity还在推进两项全资拥有的精确心脏病学开发候选产品，以解决罕见遗传性心肌病问题。此外，Avidity正在通过其推进和扩大管道，包括通过关键合作伙伴关系开展心脏病学和免疫学项目，扩大AOC的影响力。Avidity总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。有关我们的AOC平台、临床开发管道和人员的更多信息，请访问www.aviditybiosciences.com并在LinkedIn和X上与我们互动。

前瞻性陈述Avidity警告读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于前瞻性陈述。这些声明基于公司当前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：与FDA举行的BLA前会议的描述; del-zota提交BLA的预期时间; del-zota提交BLA的可能性; del-zota的状态、进展和潜力;以及Avidity的平台、计划运营和项目。包含前瞻性陈述不应被视为Avidity表示任何这些计划都将实现。由于Avidity业务固有且超出其控制范围的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果不同，包括但不限于：Avidity根据FDA要求提交的额外CMS数据，以及将包含在del-zota BLA中的其他数据和信息，FDA可能不满意;临床试验的初步结果不一定代表最终结果;对现有临床数据的进一步分析和对新数据的分析可能会得出与del-zota临床试验数据截止日期之前建立的结论不同的结论，此类数据可能不符合Avidity或FDA的预期; del-zota的意外不良副作用或功效不足，可能会延迟或限制其开发、监管机构批准和/或商业化; FDA后来的进展可能与迄今为止收到的有关del-的反馈不一致zota，这可能会推迟其当前预期的时间表; Avidity基于其AOC™平台发现和开发候选产品的方法未经证实; EXPLORE 44-PLE ™研究的潜在延迟; Avidity在临床测试和产品制造方面对第三方的依赖;美国和外国的立法、司法和监管动态; Avidity可能会比目前预期更快耗尽其可用资本资源; Avidity截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告以及随后提交给SEC的文件中描述的其他风险。Avidity警告读者不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期，公司没有义务更新此类陈述以反映本文日期之后发生的事件或情况。所有前瞻性陈述均受到本警示声明的全部限制，该警告声明是根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款制定的。

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来源：Avidity Biosciences，Inc.