FDA批准Arrowhead Pharma首次在家注射治疗罕见脂肪疾病

美国食品和药物管理局（FDA）已批准箭头制药公司。s（纳斯达克股票代码：ARWR）Redemplo（plozasiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，可作为饮食的辅助药物，以降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人的三酸甘油脂。

FCS是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于一种名为脂蛋白脂肪酶的缺陷或缺失，导致血液中三酸酯（脂肪）水平极高。

FCS的特征是三酸酯水平比正常水平高出10至100倍，估计美国有6，500人患有遗传性或临床FCS。

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Redemplo是FDA批准的第一种也是唯一一种用于FCS患者的SiriRNA药物，可以在家中自我给药，每三个月简单皮下注射一次。

Redemplo利用专有且差异化的靶向RNA分子（TRiM）平台，是Arrowhead的第一种获得FDA批准的药物，标志着该公司过渡到商业阶段的一个重要里程碑。

FDA的批准得到了PALISADE 3期研究的临床数据的支持。

PALISADE研究达到了其主要终点和所有多重性控制的关键次要终点，包括证明三酸酯和APOC 3显着降低。

在PALISADE中，25毫克Redemplo实现了TG的深度和持久降低，较基线的中位数变化为-80%，而汇总安慰剂组的中位数变化为-17%，与安慰剂相比，急性胰腺炎的发生率较低。

Redemplo将于今年年底前在美国上市。

价格走势：周二最后一次检查，ARWR股价上涨6.00%，至42.56美元。

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照片由T。施奈德通过Shutterstock